Aprobado un nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple

Un nuevo tratamiento de transformación para la esclerosis múltiple (MS) – el resultado de más de tres décadas de investigación en Cambridge – fue aprobado hoy por la agencia de la UE encargada de regular los nuevos medicamentos.

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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado el medicamento alemtuzumab, a ser conocido por el nombre de marca Lemtrada y anteriormente llamado Campath-1H (de ‘Cambridge Patología primera Human’), para el tratamiento de la EM.

En reconocimiento del nuevo tratamiento altamente efectivo, la Universidad de Cambridge ha producido un video que explora la historia de la droga, que muestra los muchos desafíos y éxitos experimentados durante el curso de este desarrollo.

En 1975 los científicos César Milstein y George Kohler trabajo en el Laboratorio MRC de Biología Molecular (LMB) en Cambridge inventado la tecnología para la fabricación de grandes cantidades de un anticuerpo dirigido a una especificidad, los llamados  (trabajo para el que fueron galardonados con el Nobel Premio de Fisiología o Medicina en 1984). Sobre la base de esta investigación, Herman Waldmann, Geoff Hale y Mike Clark de la Universidad de Cambridge, con Greg Winter y Lutz Riechmann en LMB, produjo el primer anticuerpo monoclonal para su posible uso como medicamento, Campath-1H (ahora conocido como alemtuzumab), adopción de la técnica de ‘humanizar’ estos anticuerpos con el fin de minimizar el riesgo de la droga de ser rechazado por los pacientes.

Campath-1H posteriormente fue autorizado para el tratamiento de  . Sin embargo, en la década de 1980 Cambridge científicos clínicos también comenzó a explorar su uso en  , que se producen cuando el sistema inmune del cuerpo ataca por error al tejido sano.

En 1991, Alastair Compston (Profesor de Neurología y Director del Departamento de Neurociencias Clínicas) empezó a explorar el uso de alemtuzumab como tratamiento para la enfermedad autoinmune MS. Él y el Dr. Alasdair Coles, también de la Universidad, dirigió la investigación posterior para desarrollar alemtuzumab en colaboración con Genzyme, una compañía Sanofi, que ahora es dueño de los derechos a la droga.

Al comentar sobre la decisión tomada hoy por la EMA, Profesor Compston dijo: “Este anuncio marca la culminación de más de 20 años de trabajo, con muchas subidas y bajadas en la búsqueda de la idea de que Campath-1H podría ayudar a las personas con  en el camino que tenemos. aprendido mucho acerca de la enfermedad y, a través de la valentía de los pacientes que aceptaron participar en esta investigación, ahora tienen un tratamiento muy eficaz y duradera para las personas con EM activa si se trata a tiempo, en el curso “.

La esclerosis múltiple es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunológico del cuerpo ataca por error a las fibras nerviosas y su aislamiento de protección, la vaina de mielina, en el cerebro y la médula espinal. El daño resultante evita los nervios de ‘disparar’ correctamente y en última instancia conduce a su destrucción, resultando en discapacidad física y cognitiva.

Alemtuzumab se reinicia el sistema inmune por primera agotan una clase clave de las células inmunes, llamadas linfocitos. Entonces, el sistema vuelve a llenar, que conduce a una respuesta inmune modificada que ya no se refiere a la mielina y los nervios como extranjera. Pero al hacerlo, más o menos un tercio de los pacientes con EM desarrollar otra enfermedad autoinmune después de alemtuzumab, apuntando principalmente a la glándula tiroides y más raramente otros tejidos especialmente plaquetas sanguíneas.

Equipo de investigación el Dr. Coles ‘está investigando la forma de identificar a las personas que son susceptibles a este efecto secundario. Además, están estudiando si este efecto secundario se puede prevenir, utilizando un fármaco adicional que aumenta la repoblación del  , en un estudio financiado por la Fundación Benéfica Moulton y el Consejo de Investigación Médica.

Dr. Coles, del Departamento de Neurociencias Clínicas, dijo: “Alemtuzumab ofrece a las personas con esclerosis múltiple temprana de la probabilidad de muchos años libre de empeoramiento de la discapacidad, en el costo de los cursos de tratamiento poco frecuentes y la supervisión periódica de los efectos secundarios tratables.”

“Estamos muy contentos y orgullosos de este resultado”, dijo el profesor Herman Waldmann, que se trasladó a la Universidad de Oxford con su equipo en 1994 para trabajar en la fabricación de Campath-1H, para entender su modo de acción, y para aplicar el medicamento en una serie de áreas de la enfermedad.”En particular, tenemos gran admiración por el equipo de neurología en Cambridge con los que hemos trabajado en este proyecto durante tantos años. Su compromiso y el enfoque ha sido ejemplar, y esto ha sido un buen ejemplo de colaboración científica básica y clínica en su mejor “.

La esclerosis múltiple afecta a casi 100.000 personas en el Reino Unido, 400.000 en los EE.UU. y varios millones en todo el mundo. Los síntomas de la enfermedad pueden incluir la pérdida de las habilidades físicas, la sensación, la visión, el control de la vejiga, y habilidades intelectuales.

 Explorar más: Nuevo fármaco para la EM resulta eficaz donde otros han fracasado

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