Tratamiento potencial para ELA a partir de las células madre del paciente

Celula2

Un equipo de médicos y científicos liderados por investigadores del Cedars-Sinai Instituto de Medicina Regenerativa fue más allá en un estudio de la enfermedad de Lou Gehrig, una enfermedad mortal que ataca a las células nerviosas que controlan los músculos en el cerebro y la médula espinal.

Después de usar una técnica innovadora de células madre para crear neuronas en una placa de laboratorio a partir de muestras de piel de pacientes que tienen la enfermedad, los investigadores insertaron moléculas hechas de pequeños tramos de material genético, el bloqueo de los efectos dañinos de un gen defectuoso y, en el proceso, proveer “pruebas de concepto” de una nueva estrategia terapéutica – un paso importante en el movimiento de los hallazgos de la investigación en ensayos clínicos.

El estudio, publicado el 23 de octubre en larevista Science Translational Medicine , se cree que es uno de los primeros en los que una forma específica de la enfermedad de Lou Gehrig, o esclerosis lateral amiotrófica, se repitió en laboratorio, analizada y “tratado”, lo que sugiere un potencial terapia futura todo en un solo estudio.

“En cierto sentido, esto representa el espectro completo de lo que estamos tratando de lograr con el modelado de células madre basado en el paciente. Esto da a los investigadores la oportunidad de llevar a cabo extensos estudios de genética y molecular de una enfermedad y desarrollar tratamientos potenciales en el laboratorio antes de traducir ellos en los ensayos los pacientes “, dijo Robert H. Baloh, MD, PhD, director de la División Neuromuscular del Cedars-Sinai en el Departamento de Neurología y director del Programa de ALS multidisciplinario. Él es el investigador principal y autor principal del artículo.

Modelos de laboratorio de enfermedades han sido posibles gracias a un proceso inventado recientemente usando celulas madre pluripotenciales –  derivan de las propias muestras de la piel de un paciente y “enviados de vuelta en el tiempo” a través de la manipulación genética a un estado embrionario. A partir de ahí, que se pueden hacer en cualquier célula del cuerpo humano.

Las células utilizadas en el estudio fueron producidas por la células madre pluripotentes inducidas Core Facilidad de Medicina Regenerativa del Instituto Cedars-Sinai. Dhruv sareen, PhD, director del centro de IPSC y una facultad científica investigadora del Departamento de Ciencias Biomédicas, es el primer autor del artículo y uno de los investigadores del instituto que participaron en el estudio.

En estos estudios, que se convirtió células de la piel de los pacientes con ELA en  que mantenían los defectos genéticos de la enfermedad “, dijo Baloh. “Nos centramos en un gen, C9ORF72, que hace dos años se encontró que la causa más común de la ELA familiar y  , y hasta hace algunos casos de la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson. Lo que necesitamos saber, sin embargo, era cómo el defecto provocó la enfermedad, para que pudiéramos encontrar una manera de tratarlo “.

Fuente: http://medicalxpress.com

Responder

Por favor, inicia sesión con uno de estos métodos para publicar tu comentario:

Logo de WordPress.com

Estás comentando usando tu cuenta de WordPress.com. Cerrar sesión / Cambiar )

Imagen de Twitter

Estás comentando usando tu cuenta de Twitter. Cerrar sesión / Cambiar )

Foto de Facebook

Estás comentando usando tu cuenta de Facebook. Cerrar sesión / Cambiar )

Google+ photo

Estás comentando usando tu cuenta de Google+. Cerrar sesión / Cambiar )

Conectando a %s