Terapia celular para pacientes con esclerosis múltiple

Stem Cell Therapy Treatment for Multiple Sclerosis Approved by  FDA for Stage I Clinical Trial

Los científicos de la Fundación del Instituto de Investigación  de Células Madre de Nueva York (NYSCF)  avanzan un paso más, hacia la creación de una terapia de reemplazo de células viables para la esclerosis múltiple a partir de las propias células del paciente.

Por primera vez, los científicos NYSCF han logrado generar e inducir a las células  pluripotenciales(iPS) , con líneas de muestras de piel de pacientes con esclerosis múltiple  primaria progresiva   y aún más, desarrollaron un protocolo acelerado para inducir a estas células madre en oligodendrocitos, convirtiéndose las células formadoras de mielina del sistema nervioso central implicado en la esclerosis múltiple y muchas otras enfermedades.

Los protocolos existentes para la producción de los oligodendrocitos habían llevado casi medio año para elaborarse, lo que limitaba la capacidad de los investigadores para llevar a cabo sus investigaciones. Este estudio ha cortado ese tiempo, aproximadamente en la mitad, por lo que la capacidad de utilizar estas células en la investigación, es mucho más factible y viable.

Líneas de células madre y oligodendrocitos permiten a los investigadores a “hacer retroceder el reloj” y observar cómo se desarrolla la esclerosis múltiple y progresa, lo que podría revelar la aparición de la enfermedad a nivel celular mucho antes de que se muestre ningún síntoma. El protocolo mejorado para derivar células de oligodendrocitos también proporcionará una plataforma para el modelado de la enfermedad, la detección de drogas y para la sustitución de las células dañadas en el cerebro con las células sanas generadas con este método.

“Estamos muy cerca de encontrar nuevos tratamientos y hasta curas para la EM. La mayor capacidad para derivar las células implicadas en la enfermedad, sin duda ,va a acelerar la investigación para la EM y otras enfermedades”, dijo Susan L. Solomon, NYSCF consejero delegado.

. “Esperamos que este protocolo sea útil para el campo de la EM y la comunidad científica y permita comprender mejor la biología de oligodendrocitos humanos y el proceso de mielinización Este es el primer paso hacia otros estudios muy interesantes: la capacidad de generar oligodendrocitos humanos en grandes cantidades ha de servir como una herramienta sin precedentes para el desarrollo de estrategias de remielinizantes y el estudio de las células específicas del paciente y puede arrojar luz, sobre los mecanismos patogénicos intrínsecos que llevan a la EM progresiva “. dijo la doctora Valentina Fossati, NYSCF – Helmsley, investigadora y autora principal del artículo.

En la esclerosis múltiple, la cubierta protectora de los axones, llamada mielina, se daña y se pierde. En este estudio, los científicos no sólo mejoraron el protocolo para la fabricación de las células formadoras de mielina sino que mostraron que los oligodendrocitos derivados de la piel de los pacientes  con EM progresiva primaria son funcionales, y por lo tanto capaces de formar su propia mielina cuando se expusieron sobre un modelo de ratón. Este es un primer paso hacia el desarrollo de futuras terapias de trasplante de células autólogas en pacientes con esclerosis múltiple

Este importante avance abre nuevas vías fundamentales de investigación para estudiar la esclerosis múltiple y otras enfermedades. Los oligodendrocitos están implicados en muchos trastornos diferentes, por lo tanto, esta investigación no sólo se mueve hacia adelante la investigación de la esclerosis múltiple, que permite NYSCF y otros científicos la capacidad de estudiar todas las enfermedades desmielinizantes y trastornos del sistema nervioso central.

La FDA aprueba terapia MSC-NP como nuevo fármaco en investigación en el ensayo clínico MS: un hito de Investigación

La división de investigación de células madre del Centro de Investigación MS Tisch de Nueva York  anuncia que la  Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado el estudio, de las células madre mesenquimales derivadas de células progenitoras neuronales (MSC-PN) como un nuevo fármaco en investigación (IND)en un  ensayo clínico de fase I para el tratamiento de la esclerosis múltiple. Aproximadamente 20 pacientes con EM progresiva, reclutados de la población de pacientes existentes de la Práctica Internacional de Gestión de la Esclerosis Múltiple (IMSMP), serán inscritos inicialmente. El ensayo de células madre en el Tisch Centro de Investigación MS es la primera vez que se realiza de este tipo en los Estados Unidos, e incorpora las siguientes ventajas clave:

  • MSC-PN derivadas de células madre mesenquimales adultas autólogas son el agente terapéutico primario.
  • MSC-PN muestran un mayor potencial de diferenciación en tejido nervioso maduro, con menor riesgo para la diferenciación ectópica.
  • MSC-PN tienen la capacidad para el reclutamiento de las células madre existentes dentro del cerebro y la médula espinal a través de la inducción de inmunomoduladores y factores de crecimiento tróficos.
  • MSC-PN se administrará en múltiples rondas de tratamiento en lugar de un solo tratamiento.
  • Vía de administración será intratecal (en el líquido cefalorraquídeo) a fin de orientar directamente los mecanismos de regeneración en el sistema nervioso central.

Esta aprobación de la FDA es la culminación de más de una década de investigaciónes  sobre el potencial terapéutico de las células madre para pacientes con esclerosis múltiple y la confirmación del enfoque innovador adoptado por la Tisch MS y el equipo de investigación de la célula, liderada por Saud Sadiq, MD y Violaine Harris, PhD. Se demostró como  prueba de concepto de este enfoque en el modelo animal de la EM EAE (Harris et al., J Neurol Sci. , 2012) . Este estudio mostró evidencias convincentes del potencial terapéutico de la forma intratecal MSC-NP en ratones con EAE clínicamente establecida, y lograr explicar la mejoría y su potencial beneficio en los pacientes con EM progresiva en el futuro. Hallazgos patológicos del estudio de EAE demostrado que si se inyecta MSC-PN  hace que emigren a áreas de desmielinización con las  que parecían influir en la tasa de reparación, a través de efectos en los progenitores endógenos en la médula espinal. Además, este estudio informó sobre el diseño de ensayos clínicos en cuanto a la dosificación y la frecuencia de dosificación. La traducción clínica de esta investigación con células madre siguió avanzando en una publicación que estudia las características del ser humano autólogo MSC-PN con pacientes con esclerosis múltiple (Harris et al.,Células Madre Medicina Traslacional , 2012) . Este estudio demostró que la médula ósea derivada MSC-PN de pacientes con EM es una fuente viable de células madre para aplicaciones clínicas. Por último, en un estudio clínico piloto en curso, continuaron monitorizando siete pacientes con EM que recibieron infusiones-NP  intratecal MSC autólogas  entre 2005 y 2007 para estudiar  la seguridad a largo plazo de la terapia con MSC-NP para MS (Harris et al., Manuscrito en preparación).

En el trabajo con células madre , ha demostrado  que la immunoregulación  de las células madre mesenquimales pueden potenciar el injerto y la capacidad remielinizante de las células progenitoras de oligodendrocitos -trasplantados(Cristofanilli et al., Stem Cells and Development , 2011) . Más recientemente, han estudiado capacidad  del SNC, y el líquido cefalorraquídeo específicamente de los pacientes con EM, para apoyar la reparación mediante la estimulación  endógena de las células madre (Cristofanilli et al., Neurociencia , 2013) .

La aprobación de la FDA-IND  marca el verdadero comienzo y no el final de la investigación clínica de la terapia de células madre. En este y posteriores estudios, esperan definir la dosis terapéutica óptima y la frecuencia de dosificación de las células madre, la mejor ruta (o rutas combinadas) de la administración,y si  se debe utilizar en combinación con otros tratamientos modificadores de la enfermedad, y que los pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse de este tratamiento.

El objetivo principal de la Fase I de ensayos clínicos será determinar la seguridad de la autotransfusión MSC-NP en pacientes con EM que cumplen con los criterios de inclusión / exclusión después de la detección de línea de base. Inyecciones intratecales de células autólogas MSC-NP aisladas y expandidas se llevarán a cabo durante un período de seis meses. Los participantes del estudio tendrán visitas de seguimiento en múltiples puntos de tiempo durante la fase de tratamiento del estudio, y hasta 27 meses después de la última inyección. El objetivo secundario del ensayo es observar las tendencias en cuanto a eficacia en el transcurso del estudio de tres años.

Mas información:

FDA Aprueba Stem trial.pdf Celular

Fuente: medicalexprex.com   y tischms.org

 

 

 

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