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Resultados positivos del Estudio en Fase 3 del MD1003 para las formas de EMP primaria y secundaria.

MedDay, una compañía biotecnológica centrada en el tratamiento de trastornos del sistema nervioso, ha remitido los informes de los datos positivos adicionales de su ensayo clínico pivotal de fase III, MS-SPI, con MD1003, una biotina calidad farmacéutica altamente concentrada, en pacientes con esclerosis múltiple progresiva.

Los datos, que se anunciarán mañana sábado 20 de junio del 2015 ,en El 1 erCongreso de la Academia Europea de Neurología (EAN), y muestran una mejora clínica, después de 12 meses de tratamiento con MD1003 y confirma los resultados positivos presentados en la Academia Americana de Neurología en abril 2015 .

La Impresión Clínica Global de cambio es una escala de 7 puntos que requiere el clínico para evaluar la enfermedad del paciente si ha mejorado o empeorado con respecto a un estado basal al inicio de la intervención y clasificado como: 1, muy mejorado mucho; 2, mejorado mucho; 3, mínimamente mejorado; 4, ningún cambio; 5, mínimamente peor; 6, mucho peor; o 7, mucho peor.

Durante el estudio de MS-SPI, la Impresión Clínica Global de cambio ha sido evaluado por el médico (impresión global clínico, CGI), así como por el paciente (sujeto impresión global, SGI) después de 12 meses de tratamiento. La media de CGI y SGI puntajes evaluados en 12 meses fue estadísticamente significativamente mejor en el grupo de intervención, en comparación con el grupo placebo (p <0,0001 yp = 0,0094, respectivamente).

Estos importantes resultados confirman los datos de informes anteriores de MS-SPI, donde se definió la variable principal como la proporción de pacientes que mejoraron, ya sea en la EDSS o el paseo de 25 pies (TW25) a M9, ​​con una confirmación de la mejoría a los 12 meses (M12) se reunió (p = 0,0051). El cambio medio de EDSS entre M0 y M12 disminuyó en el grupo MD1003 (-0,03) en comparación con la progresión en el grupo placebo (0,13, p = 0,014). En el brazo MD1003, sólo el 4% de los pacientes tratados con MD1003 exhibió EDSS progresión en M9 confirmó en M12 vs 13% en el grupo placebo (p = 0,07), lo que equivale a un 67% menos de riesgo de progresión en el brazo activo dentro de la período estudiado.

Al comentar sobre los nuevos resultados,  el profesor Ayman Tourbah ,  Principal  investigador en el estudio , CHU de Reims, Neurología, Francia ,  dijo :  Los resultados en CGI y SGI confirman la significación clínica de los criterios de valoración primarios y secundarios sobre la base de la evaluación de caminar . El hecho de que tanto CGI y SGI mejoraron de forma muy significativa  en comparación con el placebo agrega consistencia a los resultados .

Frederic Sedel , consejero delegado de MedDay,  añadió :  Estamos muy contentos de anunciar los resultados más positivos que confirman 3 datos anunciados a principios de este año la fase de MD1003 prometedora  en AAN MD1003 sigue siendo el único fármaco  hasta la fecha  que ha demostrado su capacidad para disminuir la tasa de progresión de la enfermedad y mejorar una proporción significativa de pacientes con EM progresiva.

“Un segundo ensayo controlado con placebo de fase III está en marcha mirando el efecto de MD1003 en pacientes con EM con pérdida visual permanente con neuritis óptica y esperamos poder anunciar datos de este ensayo a finales de este año y, potencialmente, la investigación de una presentación de medicamentos a partir de entonces.”

Acerca de MS-SPI:

El estudio de MS-SPI es un estudio aleatorizado: Estudio doble ciego, controlado con placebo, realizado en 16 centros de referencia de EM en Francia . La duración del tratamiento fue de un año.

La población de pacientes se definió como pacientes que sufren de esclerosis progresiva primaria Múltiple (EMP) o secundaria progresiva de Esclerosis Múltiple (EMSP) con EDSS progresión en los dos años anteriores a la inclusión y con EDSS que van desde 4,5 a 7. Entre los pacientes excluidos del estudio se incluyó a los que tenían la terapia de modificadores de la enfermedad (DMT) introducida en los 3 meses previos a la inclusión, los pacientes con Fampridina introducidas en el mes previo a la inclusión, o en pacientes con evidencia de recidiva o actividad gadolinio-resonancia magnética en el último año.

El reclutamiento de pacientes comenzó en octubre 2013 y se terminó en enero 2014 con 166 pacientes seleccionados y 154 pacientes asignados al azar (103 en el brazo MD1003 y 51 en el grupo placebo). No hubo diferencias estadísticamente significativas en las características de los pacientes en los dos grupos de pacientes.

La variable principal del estudio se definió como la proporción de pacientes que mejoraron a los 9 meses (M9), con una confirmación de la mejora a los 12 meses (M12). La mejoría se define como una disminución en la EDSS (por lo menos 1 punto para la línea de base EDSS ≤5.5 y 0,5 puntos para EDSS ≥6) o una mejora en la TW25 (una caminata cronometrada de 25 pies) de al menos 20%. La comparación para cada resultado fue el mejor EDSS y TW25 de puntuaciones obtenidas en las visitas de selección y asignación al azar.

Acerca MD1003

MD1003 es un medicamento en fase de investigación cree que tienen ambos efectos pro-mielinogenizantes y que mejora el suministro de energía para la transmisión del impulso nervioso. MD1003 es un ingrediente farmacéutico activo administrado en una dosis de 300 mg / día tiene protección de patentes en la UE y los Estados Unidos para la dosis y el uso en la esclerosis múltiple.

MD1003 tiene un modo de acción que influye potencialmente en dos objetivos relacionados con la EM progresiva:

(1) Se activan carboxilasas acetil-CoA reductasa (ACC1 y ACC2), las enzimas limitantes de la velocidad en la síntesis de ácidos grasos requeridos para la síntesis de mielina, y

(2 ) se activa el ciclo de Krebs en los axones desmielinizadas para aumentar la producción de energía.

La Prueba de MD1003,  se ha obtenido en un estudio  abierto piloto [ 1 ] que implica 23 pacientes con EM progresiva primaria y secundaria. Los resultados fueron positivos con hasta 90% de los sujetos que exhiben una cierta mejora clínica con el tiempo. La eficacia del tratamiento también se evaluó mediante estudios de electrofisiología y la espectroscopia de resonancia magnética.

Acerca MedDay

MedDay es una compañía de biotecnología privada el desarrollo de nuevos fármacos para enfermedades del sistema nervioso. La empresa fue fundada en 2011 por Frédéric Sedel, MD, PhD (Director Ejecutivo); y Guillaume Brion , MD (Director de Operaciones).En abril 2013 , InnoBio, un fondo gestionado por la biotecnología BPIFrance y Sofinnova Partners junto invertidos en MedDay.

Referencia

[ 1 ] Sedel, et al. Mult Sclera Relato disorder. 2015 Mar; 4 (2): 159-69

Fuente: prnewswire.com

6 pensamientos en “Resultados positivos del Estudio en Fase 3 del MD1003 para las formas de EMP primaria y secundaria.”

  1. Este medicamento en fase III, ¿Cuanto va a tardar? Tiene pinta de ser parecido a la Fampyra. A mi de esta vez no me van a coger desprevenida si hay test, el teórico lo voy a responder de aquella manera, nada de sincerarse. Eso,
    si entra por el seguro, claro.

    1. Hola Chefita, pueden tardarse años en comercializarse (por desgracia es lenta su comercialización).
      Los ensayos clínicos controlados son necesarios para la autorización de un medicamento, de acuerdo con la Ley General de Sanidad. La Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios dedica su título tercero a los ensayos clínicos y se desarrolla mediante el RD 561/1993 por el que se establecen los requisitos para la realización de ensayos clínicos con medicamentos; actualmente están regulados por el RD 223/2004. Por su parte, la Unión Europea ha venido publicando diferentes directivas para regular los Ensayos clínicos.

      Se entiende por ensayo clínico:

      1. Toda investigación efectuada en seres humanos, con el fin de determinar o confirmar los efectos clínicos, farmacológicos, y/o demás efectos farmacodimánicos, y/o de detectar las reacciones adversas, y/o de estudiar la absorción, distribución, metabolismo y eliminación de uno o varios medicamentos en investigación con el fin de determinar su inocuidad y/o su eficacia.

      Se considera como evaluación experimental:

      Aquel estudio en que se utilice una sustancia no autorizada como especialidad farmacéutica o bien se utilice una especialidad farmacéutica en condiciones de uso distinto de las autorizadas.

      El ensayo clínico se puede realizar en fase I, II, III y IV.

      Fase I : Constituye el primer paso en la investigación de una sustancia o medicamento nuevo en el hombre. Son estudios de farmacocinética y farmacodinamia que proporcionan información preliminar sobre el efecto y la seguridad del producto en sujetos sanos o en algunos casos en pacientes (sería el caso de los ensayos clínicos en pediatría), y orientarán la pauta de administración más apropiada para ensayos posteriores.

      Fase II. Representa el segundo estadio en la evaluación de una nueva sustancia o medicamento en el ser humano. Se realiza en pacientes que padecen la enfermedad o entidad clínica de interés. Tiene como objetivo: proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto, establecer la relación dosis-respuesta del mismo, conocer las variables empleadas para medir eficacia y ampliar los datos de seguridad obtenidos en la fase I. Por lo general, estos ensayos clínicos serán controlados y con asignación aleatoria de los tratamientos.

      Fase III : Son ensayos destinados a evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento experimental intentando reproducir las condiciones de uso habituales y considerando las alternativas terapéuticas disponibles en la indicación estudiada. Se realiza con una muestra de pacientes más amplia que en la fase anterior y representativa de la población general a la que irá destinado el medicamento. Estos estudios serán preferentemente controlados y aleatorizados.

      Fase IV : Son ensayos clínicos que se realizan con un medicamento después de su comercialización . Estos ensayos podrán ser similares a los descritos en las fases I, II, III si estudian algún aspecto aún no valorado o condiciones de uso distintas de las autorizadas como podría ser una nueva indicación. Estos estudios serán preferentemente controlados y aleatorizados.
      Producto objeto de un ensayo clínico.

      Se puede dar las siguientes circunstancias:

      a) Sustancia medicinal no autorizada como especialidad farmacéutica en ningún país.

      b) Sustancia medicinal no autorizada como especialidad farmacéutica en España.

      c) Especialidad farmacéutica autorizada en España, pero que se pretenda utilizar en condiciones de uso distintas de las autorizadas.

      En los dos primeros casos en España se considerará como Medicamento en Investigación) y requerirá la autorización previa de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMyPS).

      En el tercer caso, de especialidades farmacéuticas autorizadas en España y que se pretenda utilizar para condiciones de uso distintas de las autorizadas, se precisará un ensayo clínico en fase IV. Según las circunstancias se exigirá requisitos semejantes a la fase I, II, III.

      Conviene aclarar qué puede considerarse condición de uso distinta a la autorizada. Sanidad al autorizar una especialidad farmacéutica especifica: indicación o indicaciones para las que ha sido autorizada, forma farmacéutica y dosificación; por tanto si se pretende utilizar la especialidad para una indicación, forma farmacéutica o dosificación que no figura en la autorización sólo podrá hacerse dentro de un ensayo clínico para un conjunto de pacientes o si se utiliza para un paciente aislado será necesario solicitar el uso compasivo a la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios.

      Saludos y perdona por la extensión.

      Un abrazo.Suso.

  2. Parece que algo va saliendo para las formas progresivas. Esperemos que llegue a buen término para nosotros los enfermos progresivos en España.

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