Terapias con células madre en la esclerosis multiple

Las células madre como posible tratamiento de la esclerosis múltiple (EM) atraen mucho interés científico y mediático. Algunos informes científicos revelan hallazgos clínicos alentadores, pero se necesita trabajar mucho para probar si son efectivos y seguros para las personas con EM.

El uso de células madre en la EM es todavía experimental.

En esta entrada se tratara de explicar, en que consiste esta terapia y la aplicación de la misma , dependiendo de la forma de EM que se padezca.

Existen tres tipos principales de EM

EM remitente-recurrente (EMRR):

• Períodos de ataques agudos con síntomas de empeoramiento seguidos por la recuperación parcial o total (remisión)

• Alrededor de un 85 por ciento de personas con EM están diagnosticadas con EMRR.

EM progresiva secundaria (EMPS):

• Después de un período inicial de EM remitente-recurrente, muchas personas desarrollan EM progresiva secundaria. La misma se caracteriza por una acumulación gradual de incapacidades, ya sea con o sin recaídas (EMPS con recaídas o sin recaídas).

EM progresiva primaria (EMPP):

• Una acumulación gradual de incapacidad desde el comienzo, sin períodos distintivos de recaída ni remisión.

• Alrededor de un 10 a un 15 por ciento de personas con un diagnóstico de EM tienen esta forma de EM.

¿Qué son las células madre?

Hay dos conceptos que definen a las células madre:

1 Son capaces de “regenerarse” – lo que implica que pueden multiplicarse y reproducirse en grandes cantidades

2 Son capaces de “diferenciarse” – es decir, que pueden desarrollarse y transformarse en al menos dos tipos diferentes de células especializadas para cumplir una función específica. Existe un número de diferentes tipos de células madre que se pueden reunir (o “cultivar”) en una variedad de fuentes. Todas son capaces de regenerarse. La diferencia entre las mismas reside en los tipos de células especializadas en que se pueden transformar; en cuánto se pueden “diferenciar”.

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A continuación se describen, cinco tipos de células madre:

Células madre adultas (Componentes del humano adulto): Se encuentran en partes del cuerpo como ser la médula ósea y el cerebro. Son capaces de producir un número limitado de diferentes tipos de células especializadas. Eso depende de la parte del cuerpo en donde se cultivaron (por ejemplo, las células madre adultas desprendidas del cerebro producirán células cerebrales).

Células madre embrionarias( Embriones donados): Son capaces de producir la mayoría de tipos de células del cuerpo.

Células madre fetales (Fetos abortados donados) Se han desarrollado más que las células madre embrionarias y son un poco más especializadas; sus opciones son apenas más limitadas. Sin embargo, todavía son capaces de producir la mayoría de tipos de células del cuerpo.

Células madre de la sangre del cordón umbilical (Sangre del cordón umbilical donada ):Son células madre parecidas a aquellas que se encuentran en la médula ósea. Son capaces de producir un número limitado de las células que se pueden encontrar en la sangre, por ejemplo, las células del sistema inmunológico.

Células madre pluripotentes inducidas (iPS, por sus siglas en inglés) (En algunas partes del cuerpo humano ):Estas células madre se derivan de células totalmente especializadas y más viejas; por ejemplo, células de la piel, que se limitan naturalmente a ser únicamente células epidérmicas. Los científicos incentivan a que estas células limitadas actúen como células madre embrionarias nuevamente, y sean capaces de convertirse en cualquier tipo de célula humana. Esa es una técnica compleja que ha sido solo recientemente desarrollada y que está sujeta a muchas investigaciones en curso.

¿En qué consiste la terapia con células madre?

La terapia con células madre es un tratamiento que utiliza o tiene como objetivo el uso de células madre. Sirve generalmente para ayudar a reemplazar o reparar células o tejidos dañados, pero también puede usarse para evitar que ocurra el daño en primer lugar. La terapia con células madre puede consistir en el trasplante de células madre o en el suministro de medicamentos que se centren en las células madre ya existentes en el cuerpo. Hay muy pocos tratamientos comprobados con células madre disponibles. La terapia con células madre usada más comúnmente es el trasplante de células madre en la médula ósea para tratar la leucemia, el linfoma y varios trastornos sanguíneos hereditarios. No existen tratamientos comprobados con células madre para la EM.

¿Cómo pueden ayudar las células madre en la EM?

A partir de lo que sabemos hasta el momento sobre las células madre y la EM, existen dos formas principales de tratamientos potenciales para la EM que se pueden desarrollar:

1. la inmunomodulación, que evita el daño inmune del sistema nervioso.

2. la remielinización, que consiste en reparar a la vaina mielínica que ya ha sido dañada Esas dos terapias son consideradas como “neuroprotectoras” ya que el objetivo es proteger a las fibras nerviosas que se encuentran dentro de la vaina mielínica.

También se espera que finalmente las células madre puedan ayudar a reconstruir las fibras nerviosas perdidas. Eso podría reparar el daño causado en las etapas progresivas de la EM que resultan en la acumulación de incapacidad permanente. Sin embargo, hasta el momento no hay suficiente evidencia científica que demuestre que las células madre funcionen de esa forma.

Investigación en el laboratorio

Además de ser un tratamiento potencial para la EM en sí mismas, las células madre se pueden usar también para ayudar a identificar y desarrollar otros tratamientos nuevos para la EM. Las células madre son útiles porque son capaces de imitar aspectos de la EM en el laboratorio de modo que se pueden probar con más rapidez los medicamentos potenciales.

¿ Qué tipos de células madre se podrían usar para la EM?

Hay varios tipos diferentes de células madre que han demostrado generar un beneficio potencial. Todas han sido estudiadas exhaustivamente en animales. Algunas de ellas ya se encuentran en las etapas iniciales de ensayos clínicos (ensayos que comprenden personas). Hasta que los ensayos no se hayan completado, no podremos saber con certeza si son efectivas o seguras.

Células madre hematopoyéticas (siglas en inglés: HSCs): Son células madre adultas que se encuentran en la médula ósea y la sangre. Son capaces de producir todas las células que forman la sangre y el sistema inmunológico. Ya se utilizan para tratar la leucemia, el linfoma y varios otros trastornos sanguíneos heredados. Las células madre hematopoyéticas se están examinando en formas altamente activa de EM, donde se considera que pueden ayudar a prevenir el daño de la mielina al alterar la forma en que funciona el sistema inmunológico (“inmunomodulación”).

Células madre mesenquimales (siglas en inglés: MSCs): Son células madre adultas que se encuentran en varias partes del cuerpo incluyendo la médula ósea, el tejido epidérmico y graso. Producen células que ayudan a que otras células madre funcionen correctamente. Las células madre mesenquimales se están examinando para tratar la EM. Se estima que pueden tener un efecto positivo a través de la “inmunomodulación” y que también podrían estimular los mecanismos de reparación propios del sistema nervioso para que reparen la mielina dañada (“remielinización”).

Células madre neurales (siglas en inglés: NSCs): Son las responsables de reparar a la mielina en el cerebro, pero cuando alguien tiene EM, las células madre neurales de esa persona no parecen funcionar bien, no se “activan” para reparar el daño que se ha provocado.

Existen dos enfoques que podrían corregir esa situación. Uno es a través del suministro de drogas para hacer que las células madre neurales ya existentes funcionen de forma más efectiva. El otro es a través del trasplante de células nuevas que repararán el daño que las células madre residentes del cerebro no pueden reparar. Es probable que dentro de poco se comiencen a examinar las células madre neurales para tratar la EM. Se cree que las células madre neurales pueden tener efecto a través de la inmunomodulación y un efecto directo sobre la remielinización. Las células madre neurales se encuentran naturalmente en el cerebro, pero debido a la dificultad para el cultivo de células en el cerebro, se usan células madres fetales en los ensayos clínicos.

Células madre embrionarias y iPS (células madre pluripotentes inducidas): Las células madre embrionarias son capaces de producir naturalmente a todos los tipos de células del cuerpo. Las iPS también están diseñadas para hacer lo mismo. Esta es un área de investigación controversial e incierta ya que tanto las células madre embrionarias como las pluripotentes inducidas potencialmente pueden desarrollarse en tumores. Sin embargo, se acepta en general que de corto a medio plazo, las células madre embrionarias y pluripotentes inducidas serán extremadamente útiles en el laboratorio, para identificar y examinar medicamentos potenciales antes de que se prueben en ensayos clínicos. Se exigen pruebas más seguras en los laboratorios antes de que esas células comiencen a ser examinadas como una terapia posible para la gente con EM.

¿ Qué tipos de células madre son apropiadas para qué tipo de EM?

Sin primero hacer ensayos clínicos, es difícil predecir qué tipo de EM se beneficiaría con el trasplante de un tipo de célula madre en particular. Inicialmente, se examinarán las células madre en un número reducido de personas con el tipo de EM que responda positivamente con más probabilidad; eso es para demostrar que, en principio, las células madre funcionan. También es probable que quienes reciban primero las células madre sean las personas a las que las terapias existentes no les hayan hecho efecto. Sólo después de esos ensayos iniciales, se probarán tratamientos con células madre para analizar los beneficios en otros tipos de EM.

Cómo se inyectan las células madre:

Al examinar las células madre como tratamiento potencial para la EM, se pueden inyectar de tres formas:

• intravenosa: inyectadas en la vena .

intratecal: inyectadas en el espacio alrededor de la columna vertebral

• intraparenquimal: inyectadas directamente en el cerebro.

Es probable que el lugar donde se inyecten las células madre influya en cómo funcionan. Los métodos intratecales e intravenosos son, hasta el momento, los únicos usados para probar los tratamientos para EM, pero todos pueden cumplir un rol a medida que conocemos más acerca de las células madre.

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Teniendo en cuenta la evidencia científica disponible, las siguientes tablas resumen el potencial probable de las diferentes células madre para cada tipo de EM y destacan lo que se está haciendo actualmente:

En la EM remitente-recurrente:

Células madre hematopoyéticas (siglas en inglés: HSCs) La inyección intravenosa de células madre hematopoyéticas es un tratamiento experimental usado, a veces, para la EM. Las células madre hematopoyéticas se extraen de la misma persona, también se las llama células madre “autólogas”. Esta terapia no está comprobada todavía y constituye un procedimiento arriesgado (con una tasa de mortalidad de uno a dos por ciento). Consecuentemente, sólo se utiliza para formas altamente activas de EM remitenterecurrente, las cuales no responden a las terapias disponibles.

Los ensayos clínicos (fase I, fase II, y fase III) están en marcha. El propósito de estos ensayos es evaluar la efectividad de las células madre hematopoyéticas como terapia para la EM y en identificar formas de reducir la tasa de mortalidad y demás efectos secundarios asociados. El objetivo principal es la inmunomodulación, para evitar el daño inmune del sistema nervioso.

Células madre mesenquimales (siglas en inglés: MSCs): En ensayos clínicos (fase I) se investiga a las células madre mesenquimales autólogas inyectadas en forma intravenosa e intratecal. Sin embargo, es probable que esos ensayos se enfoquen en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial. Las personas con EM remitente recurrente pueden beneficiarse a través de estos ensayos y esta forma de la enfermedad podría examinarse en una fecha posterior.

El objetivo principal es la inmunomodulación, pero es posible que las células madre mesenquimales puedan ayudar indirectamente con la remielinización, al reparar la mielina dañada.

Células madre neurales (siglas en inglés: NSCs):En un ensayo clínico (fase I) que estará en marcha dentro de poco tiempo, se investigará a las células madres neurales inyectadas en forma intratecal. Ese ensayo usará células madre neurales del feto, conocidas como células madre “alogénicas”. Sin embargo, es probable que esos ensayos se enfoquen en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial, pero las personas con EM remitente recurrente pueden beneficiarse a través de esos ensayos y esta forma de la enfermedad podría examinarse más adelante. El principal objetivo de usar células madre neurales intratecales es la remielinización. Quizás en el futuro, se hagan ensayos con células madre neurales inyectadas en forma intravenosa, donde el objetivo principal sea la inmunomodulación.

En la EM progresiva secundaria:

Células madre hematopoyéticas (siglas en inglés: HSCs): La inyección intravenosa de células madre hematopoyéticas es un tratamiento experimental usado, a veces, para la EM. Las células madre hematopoyéticas se extraen de la misma persona, también se las llama células madre “autólogas”. Es una terapia que todavía no está comprobada y constituye un procedimiento riesgoso (con una tasa de mortalidad de uno a dos por ciento). Consecuentemente, solo se utiliza para formas altamente activas de EM progresiva secundaria, las cuales no responden a las terapias disponibles. Los ensayos clínicos (fase I, fase II, y fase III) están en marcha. El propósito de estos ensayos es evaluar la efectividad de las células madre hematopoyéticas como terapia para la EM y en identificar formas de reducir la tasa de mortalidad y demás efectos secundarios asociados. El objetivo principal es la inmunomodulación, para evitar el daño inmune del sistema nervioso.

Células madre mesenquimales (siglas en inglés: MSCs): En ensayos clínicos (fase I) se investiga a las células madre mesenquimales autólogas inyectadas en forma intravenosa e intratecal. Probablemente, esos ensayos se enfoquen en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial. El objetivo principal es la inmunomodulación, pero es posible que las células madre mesenquimales puedan ayudar indirectamente con la remielinización, al reparar la mielina dañada.

Células madre neurales (siglas en inglés NSCs): En un ensayo clínico (fase I) que estará en marcha dentro de poco tiempo se investigará a las células madre neurales inyectadas en forma intratecal. Ese ensayo usará células madre neurales del feto, conocidas como células madre “alogénicas”. Probablemente, ese ensayo se enfoque en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial. El principal objetivo de usar células madre neurales intratecales es la remielinización. Quizás en el futuro, se hagan ensayos con células madre neurales inyectadas en forma intravenosa, donde el objetivo principal será la inmunomodulación.

Células madre embrionarias y iPS (células madre pluripotentes inducidas): A largo plazo, puede que estas células madre sean capaces de reconstruir a las fibras nerviosas que se perdieron con la EM progresiva. Sin embargo, actualmente no hay ensayos clínicos en marcha que utilicen las células madre embrionarias o pluripotentes inducidas para la EM. Es necesario seguir investigando para ayudar a averiguar los beneficios potenciales y la seguridad relacionada con estas células.

En la EM progresiva primaria:

Células madre hematopoyéticas (siglas en inglés:HSCs) :No hay ensayos clínicos en marcha que utilicen células madre hematopoyéticas para la EM progresiva primaria así como tampoco existe evidencia científica que sugiera que las personas con EM progresiva primaria se beneficiarán con ese tratamiento.

Células madre mesenquimales (siglas en inglés: MSCs): Todavía no se sabe si las personas con EM progresiva primaria se beneficiarían con el uso de células madre mesenquimales; es necesario investigar más antes de comenzar con los ensayos clínicos.

Células madre neurales (siglas en inglés: NSCs): En un ensayo clínico (fase I) que estará en marcha dentro de poco tiempo se investigará a las células madre neurales inyectadas en forma intratecal. Ese ensayo usará células madre neurales del feto, conocidas como células madre “alogénicas”. Probablemente, ese ensayo se enfoque en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial, y puede que conduzca a ensayos en el futuro para la EM progresiva primaria. El principal objetivo de usar células madre neurales intratecales es la remielinización. Quizás en el futuro, se hagan ensayos con células madre neurales inyectadas en forma intravenosa, donde el objetivo principal será la inmunomodulación.

Células madre embrionarias y (iPS) células madre pluripotentes inducidas: A largo plazo, puede que estas células madre sean capaces de reconstruir a las fibras nerviosas que se perdieron con la EM progresiva. Sin embargo, actualmente no hay ensayos clínicos en marcha que utilicen las células madre embrionarias o pluripotentes inducidas para la EM. Es necesario seguir investigando para ayudar a averiguar los beneficios potenciales y la seguridad relacionada con estas células.

Fuente: Terapias con células madre. NMSS,MSS,MSIF.

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6 pensamientos en “Terapias con células madre en la esclerosis multiple”

    1. Hola Cleo, me alegra que te pudiera haber aclarado algunas cosas y espero como tu, que las investigaciones que se están llevando a cabo, lleguen a buen puerto.Tengo grandes esperanzas en terapias relacionadas con las células madre.Creo que son el presente y futuro para solucionar esta enfermedad.
      Un abrazo y gracias por escribir.Suso.

      1. BUENAS NOCHES. ME PARECE IMPORTANTE EL SABER QUE SE ESTE INVESTIGANDO CON CÉLULAS MADRES PARA LA POSIBLE CURA DE LA ESCLEROSIS MÚLTIPLE. ME LLENA DE MUCHA ESPERANZA PORQUE TENGO DOS PERSONAS QUE LA PADECEN, MI PRIMO PATERNO QUE FUE DIAGNOSTICADO HACE 3 AÑOS, MI MADRE QUE FUE DIAGNOSTICADA HACE TRES MESES. RUEGO QUE LA INVESTIGACIÓN SEA LO ANTES POSIBLE YA QUE LOS MEDICOS NO LES DAN NINGUN MEDICAMENTO SOLO TERAPIAS.Y LA ENFERMEDAD AVANZA CADA VEZ MAS Y MAS. ES MUY TRISTE Y DESESPERANTE NO PODERLOS AYUDAR.

    1. Desde luego lo que no hay que perder es nunca la esperanza, ya que la investigación avanza rápidamente y estoy seguro de que darán con la formula.
      Un abrazo, Reyes. Gracias por escribir.
      Suso.

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