Nuevo estudio de trasplante de células madre en la EMRR

  • Un equipo nacional de investigadores publicó los resultados de un pequeño estudio de cinco años de trasplante de células hematopoyéticas propias (células productoras de células sanguíneas) de los individuos combinadas con inmunoterapia de dosis altas en 24 personas con EM agresiva remitente-remitente, que no fue controlada por Terapias modificadoras de la enfermedad disponibles.
  • Este procedimiento tiene como objetivo “reiniciar” el sistema inmunológico para prevenir ataques inmunes de EM contra el cerebro y la médula espinal.

  • A los cinco años, el 69,2% de los participantes experimentaron remisión, sin nueva actividad de la enfermedad.
  • Todos los participantes experimentaron eventos adversos graves y / o potencialmente mortales. La mayoría de ellos ocurrieron dentro de los primeros 30 días después del trasplante y se relacionaron con bajos recuentos de glóbulos blancos e infecciones. Tres participantes experimentaron progresión de la enfermedad y murieron durante el estudio, no se pensó que las muertes estuvieran relacionadas con el procedimiento.
  • Este estudio, conocido como inmunosupresión de alta dosis y trasplante autólogo para esclerosis múltiple (HALT-MS), fue un ensayo clínico de fase II financiado por los Institutos Nacionales de Salud. El equipo (Richard A. Nash, MD, Instituto de Cáncer de Sangre de Colorado, Denver, y sus colegas) ha publicado resultados en Neurology .

Detalles del Estudio:

Antecedentes: El HSCT (trasplante de células madre hematopoyéticas) intentan ” reiniciar ” el sistema inmunológico , que está implicado en dañar el cerebro y la médula espinal en la EM. En el HSCT para EM, las células madre hematopoyéticas (productoras de células sanguíneas), que se derivan de la médula ósea autóloga de una persona, y luego se recogen y almacenan, y el resto de las células inmunes del individuo se agotan por quimioterapia. A continuación, las células madre hematopoyéticas almacenadas, son reintroducidas en el cuerpo. Las nuevas células madre migran a la médula ósea y con el tiempo reconstituyen el sistema inmunológico.

Este estudio, conocido como inmunosupresión de alta dosis y trasplante autólogo para esclerosis múltiple (HALT-MS), fue un ensayo clínico de fase II. Los resultados a los tres años ya se han publicado y los resultados quinquenales se informaron previamente, en la Reunión Anual del Consorcio de Centros de EM en 2016.

Este estudio fue financiado por la División de Alergia, Inmunología y Trasplante del Instituto Nacional de Alergia Y Enfermedades Infecciosas en los Institutos Nacionales de Salud, y dirigido por la Red de Inmune Tolerancia.

El estudio: Los investigadores inscribieron a 25 personas con EM recurrente-remitente que habían experimentado 2 o más recaídas y progresión de la enfermedad durante los 18 meses anteriores mientras que tomaban terapias que modificaban la enfermedad.

Los participantes se sometieron al procedimiento HSCT y fueron seguidos durante cinco años. El criterio de valoración primario de este estudio fue si los participantes experimentaron “supervivencia libre de eventos”, lo que significa que no tenían un aumento en la actividad de la enfermedad . La actividad de la enfermedad se definió como pérdida confirmada de la función neurológica (progresión de la discapacidad), recaída clínica, o nuevas lesiones observadas en las exploraciones de resonancia magnética.

Resultados : Después de cinco años, el 69,2% de los participantes seguía en remisión y libre de actividad de la enfermedad (frente al 95,8% después de un año). El tratamiento fracasó en siete individuos. Entre los supervivientes, los puntajes en las escalas clínicas que miden la actividad de la enfermedad y la calidad de vida, incluido el EDSS, mejoraron significativamente cinco años después del TCTH. El análisis del sistema inmune a los tres años había demostrado un agotamiento prolongado de las células inmunitarias que impulsan el ataque inmunológico, lo que indica que el sistema inmunológico fue de hecho “reiniciado”.

Seguridad : Un individuo experimentó una embolia pulmonar inducida por la heparina (administrada como parte de la recolección de células madre) y se retiró del estudio. Se produjeron tres muertes (de parada cardiorrespiratoria, complicaciones debidas a la progresión de la EM y asma), que no se consideraron relacionadas con el procedimiento.

Se produjeron eventos adversos graves en 23 participantes y se produjeron eventos adversos que amenazaron la vida de todos los participantes. La mayoría de ellos ocurrieron dentro de los primeros 30 días después del trasplante y se relacionaron con bajos recuentos de glóbulos blancos e infecciones. “Aunque no hubo muertes relacionadas con el tratamiento en el estudio HALT-MS, existe un riesgo significativo asociado con el trasplante y los pacientes requieren asesoramiento con respecto a esto”, escriben los autores.

El equipo (Richard A. Nash, MD, Instituto de Cáncer de Sangre de Colorado, Denver, y sus colegas) ha publicado resultados en Neurology .

Comentario : “Este importante estudio contribuye al conocimiento acumulativo de los posibles beneficios y riesgos del trasplante de células madre de médula ósea en la EM recidivante”, dice Bruce Bebo, PhD, Vicepresidente Ejecutivo de Investigación de la Sociedad Nacional de EM.

“Se necesitan ensayos más amplios y bien controlados para comprender mejor quién podría beneficiarse de este procedimiento y cómo se compara con los beneficios de las potentes terapias inmunomoduladoras ahora disponibles”. Un ensayo de fase III de HSCT está ahora en etapas de planificación.

Estudio completo: Aquí.

 

Fuente: nationalmssociety.org

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