Resumen de los principales avances en la Esclerosis Múltiple durante el 2017.

En esta entrada, podrás leer acerca de algunas de las áreas de investigación más activas y los factores que podrían desempeñar un papel en causar o ayudar a tratar la EM , así como los últimos resultados y ensayos clínicos, que se están llevando a cabo en todo el mundo actualmente.

Espero que sea de utilidad. Un abrazo y gracias por leerme.  Suso

  EM progresiva

La EM progresiva es la principal prioridad de investigación y la de la comunidad mundial de investigación. Con nuevos conocimientos adquiridos, nuevos proyectos financiados y ensayos clínicos en curso, hay esperanza en el horizonte.

¿Qué causa la progresión de la EM?

Nuestra comprensión de cómo la progresión de la discapacidad  ha mejorado en los últimos años, pero todavía necesitamos más respuestas.

Ahora entendemos que el daño en el cerebro y la médula espinal se acumula con el tiempo, lo que resulta en el empeoramiento de la discapacidad. Este daño es causado por muchos factores, incluyendo el ataque de la mielina , la acumulación de desechos dañinos, la pérdida de células funcionales de fabricación de mielina y un aumento de la inflamación .

Con el tiempo, este ambiente hace que las células nerviosas mueran (un proceso llamado neurodegeneración) y puede conducir a la acumulación permanente de discapacidad. Actualmente no hay tratamientos disponibles que puedan mantener las células nerviosas sanas o regenerar las células nerviosas. Sin embargo, el impulso está creciendo en la investigación de la EM progresiva  y se han realizado varios avances importantes hasta la fecha.

 

Últimas investigaciones del 2017

Los investigadores están trabajando para el desarrollo de fármacos que tienen el potencial de retardar o incluso detener la progresión. Se están realizando importantes avances en la investigación de la reparación de la mielina, neuro-protección, terapia con lulas madre e inmunomodulación.

También hay investigaciones que buscan otros aspectos de la EM progresiva, como la mejora del alivio de los síntomas y el apoyo que se ofrece.

1. Reparación de mielina

Científicos de todo el mundo están desarrollando potenciales terapias de remielinización, que podrían mejorar la recuperación de las recaídas y proteger las fibras nerviosas de los daños.

Los investigadores han trabajado juntos en nuestros centros de investigación de clase mundial en Cambridge y Edimburgo . El primer resultado positivo del ensayo clínico para un posible tratamiento de reparación de mielina, en forma de anti-LINGO-1 , también se anunció en 2015.

Para detener la EM necesitamos encontrar tratamientos que reparen el daño al revestimiento protector de la mielina alrededor de los nervios.

Estan invirtiendo en 13 proyectos de reparación de mielina, incluyendo los centros de investigación de clase mundial en Cambridge y Edimburgo que están trabajando para hacer precisamente eso.

Todavía es temprano, pero estan empezando a ver tratamientos que reparan la mielina que se está probando en ensayos clínicos.

¿Qué es la mielina?

La mielina es la capa protectora que rodea los nervios – un poco como el aislamiento en un cable eléctrico. Mielina juega un papel vital en cómo funcionan los nervios y los protege de daños también.

En la EM, las células inmunitarias atacan el revestimiento protector de mielina alrededor de nuestras células nerviosas. Cuando la mielina se daña, los mensajes le resultan más difíciles de superar o no pueden pasar. Eso es lo que causa los síntomas de la EM.

Estos síntomas pueden ser muy lejanos, dependiendo de donde en el sistema nervioso central ( SNC ) el ataque ha ocurrido.

¿Cómo funciona la reparación de mielina?

Nuestros cuerpos tienen una capacidad increíble para reparar la mielina y conseguir que los nervios funcionen correctamente nuevamente.

La mielina es reemplazada por una célula especial que produce mielina en el cerebro llamada oligodendrocito. Estas células están hechas de un tipo de células madre que se encuentran en nuestros cerebros, llamadas células precursoras de oligodendrocitos (OPCs).

Las células nerviosas pueden indicar ayuda cuando su mielina está dañada. Cuando la señal llega a las células madre , viajan al sitio de daño y maduran en células que producen mielina. Y entonces el daño puede ser reparado.

Lamentablemente, esta reparación se vuelve menos eficaz con el tiempo y no funciona tan bien como debería en la EM.

Los investigadores están trabajando para entender cómo la reparación de la mielina se ve afectada en la EM. Podemos utilizar este conocimiento para diseñar tratamientos para poner la mielina de nuevo en los nervios.

 

¿Por qué es importante la investigación sobre la reparación de la mielina?

Si la mielina no se repara correctamente, el nervio podría estar expuesto a daños. Una vez que el nervio está dañado los mensajes ya no pueden ser enviados, y MS comienza a progresar.

Por eso necesitamos encontrar maneras de volver a poner los nervios de mielina. Esto no es una tarea pequeña, pero hay mucha investigación emocionante sucediendo en esta área.

Se demuestra que el sistema  inmunológico repara la mielina


El sistema inmunológico podría desempeñar un papel en la reparación de la mielina , según una nueva investigación.

Este estudio ha demostrado por primera vez que un tipo de célula inmunológica puede ayudar a reparar la mielina en ratones. Estos son un tipo diferente de célula inmunológica a los que causan daño en la EM.

Una proteína fabricada por estas células aumenta el número de células que producen mielina y las alienta a producir nueva mielina.

En la EM el sistema inmunológico daña el recubrimiento protector de mielina alrededor de las células nerviosas. Para proteger los nervios de los daños, debemos alentar a las células productoras de mielina llamadas oligodendrocitos para reparar la mielina.

Trabajo en equipo

Investigadores de todo el mundo realizaron el estudio, incluyendo científicos de nuestros dedicados centros de investigación en Cambridge y Edimburgo .

“Esta investigación pionera, dirigida por nuestro equipo en Queen’s, es una colaboración emocionante de los mejores científicos de diferentes disciplinas en Cambridge, San Francisco, Edimburgo y Niza .

Investigación sobre la reparación de la mielina – ¿qué sabemos?

Los investigadores han identificado algunas moléculas que desempeñan un papel vital en la reparación de la mielina y algunas de las vías que están involucradas.

Progreso de los ensayos clínicos

Los investigadores están probando los beneficios de una serie de tratamientos de reparación de mielina en ensayos clínicos:

  • MD1003 (dosis alta de biotina)
  • Clemastina
  • Anti-LINGO-1
  • Bexaroteno

MD1003

MD1003 (también conocido como biotina o Cerenday) es una medicación oral que está en desarrollo para la EM progresiva . Actualmente se encuentra en ensayos clínicos de fase 3 para EM progresiva primaria y secundaria y neuritis óptica .
Fase actual del ensayo: fase 3

Tipo de EM: esclerosis múltiple progresiva y neuritis óptica ( inflamación del nervio óptico)

¿Cómo funciona MD1003?

MD1003 es una forma altamente concentrada de biotina, una vitamina que activa algunas enzimas involucradas en el crecimiento celular y la producción de mielina .

¿Cómo se toma MD1003?

Es una tableta tomada por vía oral.

Últimas investigaciones

Prueba SPI2

Este ensayo de fase 3 pondrá a prueba los beneficios de MD1003 para las personas con EM primaria y secundaria  y sin recidiva . El ensayo involucrará a 300 personas con EM y debe finalizar en septiembre de 2019.

Los investigadores probarán la seguridad y la eficacia de MD1003 en la mejora de la discapacidad (y en particular la movilidad) para las personas con EM progresiva en comparación con el placebo .

Ensayo MS-SPI

En septiembre de 2016, MedDay publicó los resultados de un ensayo clínico de fase 3 (MS-SPI). Este ensayo probó la efectividad de MD1003 como un tratamiento para la progresión primaria progresiva o sin recidiva y EM progresiva secundaria.

El ensayo incluyó a 144 personas que tomaron:

  • 300 mg de MD1003 diariamente durante 24 meses
  • Un placebo durante 12 meses seguido de 300 mg de MD1003 diariamente durante 12 meses

El ensayo se centró principalmente en la eficacia del MD1003 para mejorar la discapacidad (especialmente la movilidad) en las personas con EM progresiva. Aproximadamente el 13% de las personas que tomaron MD1003 experimentaron una mejoría en la discapacidad después de 9 meses, que se mantuvo a los 12 meses. Nadie que tomó placebo experimentó ninguna mejora. La mejora en la discapacidad se midió por la escala de estado de discapacidad expandida ( EDSS ) o una caminata cronometrada de 25 pies.

Resultados anteriores

Neuritis óptica

MedDay también ha llevado a cabo un ensayo clínico de fase 3 que prueba la eficacia de MD1003 como un tratamiento para la neuritis óptica. 93 participantes con EM que experimentan neuritis óptica (formas progresivas y no progresivas) se dividieron en dos grupos, recibiendo:

  • 300 mg de MD1003 diarios durante 12 meses
  • Un placebo durante 12 meses seguido de 300 mg de MD1003 durante 6 meses

El objetivo fue probar el efecto del MD1003 sobre la claridad de la visión y el espesor de la retina (la capa de fibra nerviosa sensible a la luz en la parte posterior del ojo). Los resultados mostraron que MD1003 tuvo alguna mejora en comparación con el placebo, pero esto no fue significativo y el estudio general no mostró resultados positivos. El grupo que vio el mayor beneficio fueron aquellos con formas progresivas de neuritis óptica.

Estudio piloto

Un pequeño estudio piloto en el que participaron 23 participantes con EM progresiva primaria o secundaria demostró que altas dosis de MD1003 pueden conducir a mejoras en la discapacidad. Este fue un estudio no ciego (los médicos y los participantes eran conscientes de que estaban tomando MD1003), donde los participantes recibieron 100-300 mg de MD1003 por día durante 2 a 36 meses. 21 de los 23 que participaron mostraron evidencia de algún tipo de mejora, incluida una mejor visión, cognición o caminar.

¿Cuáles son los efectos secundarios de MD1003?

No se reportaron efectos secundarios significativos durante el pequeño estudio piloto.

¿Cómo se compara MD1003 con las terapias actuales?

MD1003 aún no ha sido comparado con las terapias actuales en ensayos clínicos.

¿Cuándo es probable que MD1003 esté disponible?

MedDay ha anunciado que llevarán a cabo un estudio confirmatorio de fase 3 en los Estados Unidos después del ensayo inicial de fase 3. Por lo tanto, será unos años después de este, el que sepamos si este es un tratamiento eficaz para las personas con EM.

Clemastina

Clemastina (también conocido como fumarato de clemastina, Tavist, fumarato de meclastina y fumarato de mecloprodin) es un comprimido que se utiliza actualmente como un antihistamínico. Se está desarrollando como tratamiento potencial para la EM recurrente remitente .

Fase actual del ensayo: fase 2

Tipo de EM: EM recidivante remitente.

¿Cómo funciona la clemastina?

Clemastina es un ingrediente activo en los antihistamínicos y trabaja reduciendo los efectos de la histamina que están asociados con una reacción alérgica. También se utiliza para aliviar la picazón asociada con varicela o eccema.

Clemastine entra en el cerebro y causa somnolencia, por lo que se conoce como un antihistamínico sedante. Se ha demostrado que el tratamiento suprime el sistema inmune tanto en ratones como en voluntarios sanos. Esto sugiere que podría reducir el daño a la mielina en la EM reduciendo la actividad de las células inmunes .

Clemastine también se ha demostrado para promover la reparación de la mielina en ratones con una condición similar a la EM. Esto es mediante el uso de una innovadora pantalla de reparación de mielina desarrollada en los EE.UU.

¿Cómo se toma la clemastina?

Como una tableta o como un líquido que se toma por vía oral.

Últimas investigaciones

El ensayo ReBUILD

Este ensayo de fase 2 que involucró a 50 personas con EM remitente remitente corrió durante cinco meses en los EE.UU.

Los participantes del ensayo se dividirán en dos grupos. Un grupo recibirá 4 mg de clemastina dos veces al día junto con su DMT habitual durante tres meses y luego cambiará a un placebo junto con su DMT habitual durante dos meses. El otro grupo tomará un placebo junto con su DMT habitual durante tres meses y luego cambiará a tomar 4 mg de clemastina dos veces al día junto con su DMT habitual durante dos meses.

El objetivo principal del ensayo es evaluar la clemastina como potencial agente remielinizante de las personas afectadas por EM recurrente recidivante. Esto se logrará mediante la medición de las mejoras en la visión, medida por la resonancia magnética. El ensayo también evaluará la tolerancia del fármaco.

Los resultados iniciales del estudio fueron anunciados en una conferencia científica en abril de 2016. Los investigadores encontraron que clemastine fue capaz de mejorar la velocidad a la que los mensajes se transmiten desde el ojo al cerebro. Si bien estos resultados aún no se han publicado, y la mejora en sí misma fue pequeña, destacan el potencial que la clemastina podría tener para reparar el daño de la mielina en la EM.

Investigaciones anteriores

Un pequeño ensayo de fase 1 terminado en 2010 sugirió que la clemastina podría suprimir la respuesta inmune . Los investigadores descubrieron que las células inmunes en 10 voluntarios sanos inyectados con 2 mg de clemastina eran menos activas que en los voluntarios que recibieron un placebo.

¿Cuáles son los efectos secundarios de la clemastina?

Clemastina no ha sido ampliamente probado en personas con EM, por lo que sus efectos secundarios específicamente para las personas con EM aún no se conocen. Sin embargo, cuando se usa para tratar síntomas de alergia, los efectos secundarios incluyen somnolencia y fatiga , mareos ya veces dolores de cabeza, sequedad de boca y náuseas.

¿Cómo se compara la clemastina con las terapias actuales?

Clemastina no se ha comparado directamente con diferentes terapias para el tratamiento de la EM, por lo que actualmente no es posible sacar conclusiones sobre su eficacia relativa en este momento.

¿Cuándo es probable que esté disponible la clemastina?

Clemastine ya está autorizado para otras condiciones, pero tendrá que someterse a ensayos de fase 2 y fase 3 más grandes para probar definitivamente su eficacia en la EM. Este proceso llevará varios años.

Anti-LINGO-1

Anti -LINGO-1 (también conocido como BIIB033) es un tratamiento en desarrollo por la compañía farmacéutica Biogen. Actualmente se están realizando pruebas para las personas con neuritis óptica , EM remitente recurrente y EM progresiva secundaria en ensayos clínicos de fase 2 .

Fase actual del ensayo: fase 2

Tipo de EM: recidivante recidivante y MS secundaria progresiva, y neuritis óptica .

¿Cómo funciona el anti-LINGO-1?

LINGO es una proteína que se encuentra en las células nerviosas y células productoras de mielina llamadas oligodendrocitos . Se ha demostrado que el bloqueo de la actividad de esta proteína con un anticuerpo denominado anti-LINGO-1 da lugar a una reparación de la mielina en un animal con una condición similar a la EM.

¿Cómo se administra el anti-LINGO-1?

Anti-LINGO-1 es una infusión intravenosa .

Últimas investigaciones

Prueba SYNERGY

Este ensayo de fase 2 probó la seguridad y la eficacia de anti-LINGO-1 para las personas con formas recidivantes de EM (tanto remitente como secundaria progresiva).

En junio de 2016 Biogen informó que anti-LINGO-1 no había mejorado las medidas de la función física y cognitiva o discapacidad.

Este ensayo incluyó a 416 personas que tomaron 3, 10, 30 o 100 mg de anti-LINGO-1 por kilo de peso, o un placebo , una vez cada 4 semanas durante 72 semanas. Todos los involucrados en el ensayo también tomaban inyecciones semanales de interferón beta -1a.

RENEW juicio

En abril de 2015, los resultados de un ensayo clínico de fase 2 que probaron la eficacia de la seguridad de anti-LINGO-1 como tratamiento para la neuritis óptica se anunciaron en una conferencia.

El ensayo incluyó a 82 participantes con un primer episodio de neuritis óptica aguda. Tomaron 6 dosis de anti-LINGO-1 (100 mg por kilo de peso, una vez cada 4 semanas durante 20 semanas) o una infusión de placebo.

Los investigadores encontraron que aquellos que tomaban anti-LINGO-1 tenían mejor señalización a lo largo del nervio óptico, lo que sugiere que la reparación de la mielina había tenido lugar. Los participantes tuvieron un 41 por ciento de mejora en la señalización nerviosa en comparación con el grupo placebo.

Aunque estos resultados aún deben publicarse en una revista científica, son la primera indicación de que un fármaco podría promover la reparación de la mielina en la EM.

¿Cuáles son los efectos secundarios de anti-LINGO-1?

En el ensayo RENEW se informaron algunos efectos adversos de la EM: dos participantes tuvieron reacciones de hipersensibilidad a la propia infusión, mientras que un participante tuvo un aumento de las enzimas hepáticas (lo que se resolvió interrumpiendo el tratamiento).

¿Cómo se compara el anti-LINGO-1 con las terapias actuales?

Anti-LINGO-1 todavía no ha sido comparado directamente con otros tratamientos para la EM, por lo que no es posible sacar conclusiones sobre su eficacia relativa en este momento.

¿Cuándo es probable que esté disponible el anti-LINGO-1?

Si el ensayo de fase 2 (SYNERGY) de anti-LINGO-1 en personas con EM es exitoso, se llevará a cabo un ensayo de fase 3 de mayor escala para confirmar su eficacia como tratamiento para las personas con EM.

La investigación está todavía en una etapa temprana y será dentro de algunos años cuando sepamos si el anti-LINGO-1 es un tratamiento eficaz para la gente con EM.

 

Medicamento contra el cáncer de mama muestra potencial para reparar mielina


Investigadores de la Universidad de Cambridge han encontrado una nueva forma de reparar la mielina utilizando un tratamiento bien establecido para el cáncer de mama.

El tamoxifeno se ha utilizado para tratar el cáncer de mama desde principios de los años 70, pero la investigación ha revelado algunos beneficios previamente desconocidos del tratamiento.

El Dr. Mark Kotter, que dirigió el proyecto, dijo: “Estamos muy entusiasmados con nuestras conclusiones. Examinamos seis fármacos existentes para una serie de condiciones como parte de nuestro trabajo. Lo que descubrimos fue que el tamoxifeno puede mejorar la reparación de la mielina en la EM al estimular las propias células madre del cerebro para regenerar la mielina “.

Aumentar la reparación

El estudio encontró que el tamoxifeno funciona dirigiéndose a los receptores de estrógeno en las células madre en el cerebro. Esto los anima a convertirse en oligodendrocitos , las células responsables de la producción de mielina.

El tratamiento con ratas con tamoxifeno aumentó el número de células que producen mielina presentes en el cerebro y aumentó la cantidad de reparación que tuvo lugar en respuesta al daño a la mielina.

Acelerando los ensayos clínicos

Se piensa que la reactivación de los medicamentos que ya existen acelerará el proceso de investigación porque ya sabemos que los medicamentos son seguros.

El trabajo fue publicado en Nature Scientific Reports y dirigido por el Dr. Mark Kotter en la Universidad de Cambridge.

Los científicos que trabajan en la Universidad de Cambridge han descubierto una proteína activada por la vitamina D podría estar involucrado en el proceso de reparación de la mielina .

El estudio, publicado  en The Journal of Cell Biology, ofrece evidencia significativa de que la vitamina D podría ser un posible tratamiento para la EM en el futuro.

Un nuevo camino para explorar

En la EM, el sistema inmunitario ataca a la mielina que rodea los nervios, causando daño. Encontrar maneras de reparar la mielina es una estrategia clave para la comunidad de investigadores en la búsqueda de tratamientos eficaces para las personas con EM.

En este estudio, los investigadores del Centro de Cambridge para la Reparación de la Mielina de la Sociedad de la Sociedad Americana identificaron los pares de proteínas receptoras de vitamina D con una proteína existente que ya se sabe que está implicada en la reparación de la mielina – el receptor gamma RXR

En el laboratorio, al agregar vitamina D a las células madre cerebrales donde estas proteínas estaban presentes, los investigadores encontraron que la tasa de producción de oligodendrocitos (células que producen mielina) aumentó en un 80%. Cuando luego bloquearon el receptor de vitamina D para impedir que funcione, la proteína gamma RXR sola no fue capaz de estimular la producción de oligodendrocitos.

Un nuevo estudio en etapa inicial ha identificado dos fármacos existentes que podrían tener el potencial de ser desarrollados en terapias de reparación de mielina para personas con EM.

Investigadores en Ohio examinaron la “biblioteca” de fármacos del Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos para detectar compuestos que podrían tener el potencial de estimular células madre ya en el cerebro para reemplazar la mielina perdida. Luego los probaron en modelos de laboratorio de EM.

Identificaron dos fármacos, el miconazol y el clobetasol, que actualmente utilizan cremas tópicas para el pie de atleta y eczema / psoriasis, respectivamente, que tienen el potencial de reparar la mielina.

Se necesitan ensayos clínicos

Los fármacos tendrían que ser desarrollados en una forma que podría llegar al cerebro (cremas no pueden hacer esto), antes de ser probado en un ensayo clínico para ver si tienen el potencial para reparar mielina perdida en las personas con EM.

 

2-Neuroprotección

La neuroprotección es un área increíblemente prometedora en la investigación de EM, y ya se han anunciado varios resultados de ensayos clínicos positivos.

En 2014, se demostró que la simvastatina frenaba el empeoramiento de la discapacidad en las personas con EM progresiva secundaria en un ensayo clínico de fase 2 . Luego, a principios de 2015 , los resultados iniciales de un ensayo clínico de fase 2 ( financiado parcialmente por la Sociedad de EM) demostró que la fenitoína podría proteger las células nerviosas del nervio óptico de daños en personas con neuritis óptica .

Se está cofinanciando MS SMART , un innovador ensayo clínico para EM secundaria progresiva. En una primera investigación para la EM, se está investigando si tres fármacos utilizados para otras condiciones pueden retardar o detener la progresión de la discapacidad. Se ha demostrado que los fármacos tienen propiedades neuroprotectoras en el laboratorio y pequeños estudios en personas con EM, y el ensayo está ya en marcha.

También estamos financiando otro ensayo que prueba el potencial de la amilorida para proteger los nervios de los daños. Los resultados de este ensayo se anunciaron en septiembre de 2016. Después de cinco meses de tratamiento, las personas que tomaban amilorida tenían la misma cantidad de daño a los nervios en la parte posterior del ojo como los que habían estado tomando un placebo .

Varios ensayos clínicos que investigan otros posibles tratamientos neuroprotectores están en marcha.

¿Qué es la neuroprotección?

En la EM, las células nerviosas están dañadas. Este daño puede ser leve y reversible, pero también puede ser grave y dar lugar a una pérdida permanente de la función y los síntomas permanentes de la EM. El objetivo de la neuroprotección es proteger contra la pérdida de células nerviosas, en otras palabras la neuroprotección mantiene las células nerviosas vivas.

Hay una serie de diferentes maneras en que los tratamientos neuroprotectores podrían funcionar. Podrían, por ejemplo, evitar que las moléculas nocivas causen daño a los nervios en primer lugar. Alternativamente, podrían promover la salud de las células nerviosas, creando un mejor ambiente para que los nervios prosperen.

Las estrategias para proteger las células nerviosas de los daños complementarán las destinadas a promover la reparación de la mielina . Mientras que ambas áreas de investigación están trabajando para prevenir la pérdida de nervios, los tratamientos neuroprotectores se centrarán en la protección directa de las células nerviosas. En contraste, las terapias de reparación de mielina apuntarán a poner la mielina de nuevo en las células nerviosas de modo que la vaina de mielina puede proteger las células nerviosas de daños.

¿Cuál es la importancia de la neuroprotección en la EM?

La idea es que si las drogas pueden proteger los nervios de los daños en primer lugar, entonces la progresión de la EM podría ser retardada o incluso detenida. Es importante destacar que las terapias neuroprotectoras podrían ser útiles para todos los tipos de EM, lo cual no es el caso de los tratamientos modificadores de la enfermedad (DMTs) actualmente disponibles.

Investigación sobre neuroprotección – ¿qué sabemos?

La investigación hasta la fecha ha revelado algunos de los mecanismos que conducen al daño de las células nerviosas. Al comprender lo que está sucediendo cuando los nervios se dañan y se pierden durante la enfermedad, podemos diseñar terapias para evitar que esto suceda. Algunas terapias ya han sido identificadas, y actualmente se están ensayando en ensayos clínicos.

Bloqueadores de los canales de sodio

Se cree que una acumulación de sodio en el cerebro está relacionada con el daño de los nervios en la EM y otras afecciones. Por esta razón, una serie de bloqueadores de canales de sodio que ya están autorizados para otro uso se están probando en ensayos clínicos para su potencial neuroprotector.

Con el fin de saber qué tan bien estos fármacos protegen las células nerviosas del daño, primero se han probado en una condición conocida como neuritis óptica. La neuritis óptica es causada por inflamación y daño a los nervios que transportan información entre el ojo y el cerebro. Es una condición en sí misma, pero también es experimentada por algunas personas con EM. Puede causar visión borrosa repentina y ceguera parcial o incluso total.

Los tratamientos neuroprotectores a menudo se prueban primero en neuritis óptica porque los nervios en la parte posterior del ojo son más fáciles de observar por imagen. Estos ensayos nos pueden dar una idea del potencial protector del nervio de tratamientos como la fenitoína.

P henytoin es un bloqueador de canales de sodio que ya se utiliza para tratar la epilepsia. La eficacia de la fenitoína en la prevención de daños a los nervios causados ​​por la neuritis óptica se puso a prueba en un ensayo clínico de fase 2 . Los resultados del ensayo de fenitoína se publicaron en enero de 2016, y mostraron que había un 30% menos de daño en los nervios del sistema visual en las personas que tomaban fenitoína en comparación con el placebo . Este ensayo apoya un papel neuroprotector para la fenitoína. Debe alentar el desarrollo de la fenitoína en la neuritis óptica y otras enfermedades que involucran daño a los nervios, incluyendo la EM:

El ensayo, dirigido por el Dr. Raj Kapoor en el University College de Londres, puso a prueba la eficacia de la fenitoína en 86 personas con síntomas tempranos de neuritis óptica .

Aunque los resultados se publicaron hoy en la revista científica Lancet Neurology , fueron previamente anunciados el año pasado en una conferencia científica en los Estados Unidos.

Amiloride es otro bloqueador de canales de sodio. Actualmente se utiliza para tratar enfermedades del corazón. Al igual que la fenitoína, su potencial protector del nervio ha sido probado en un estudio financiado por la Sociedad de la EM. Los resultados de este ensayo se anunciaron en septiembre de 2016. Después de cinco meses de tratamiento, las personas que tomaban amilorida tenían la misma cantidad de daño a los nervios en la parte posterior del ojo como los que habían estado tomando un placebo.

Bloqueadores del glutamato

El glutamato es un químico implicado en la transmisión de mensajes entre las células nerviosas. El glutamato excesivo puede conducir a la pérdida de fibras nerviosas, por lo que el bloqueo de estos canales podría ayudar a proteger los nervios.

Riluzole es un bloqueador de canales de glutamato que se está probando actualmente para las personas con EM. Un estudio piloto en el que participaron 16 personas con EM progresiva primaria sugirió que el riluzol podría ralentizar la atrofia de la médula espinal. Riluzole se está probando actualmente como parte del ensayo MS-SMART para personas con EM progresiva secundaria .

El futuro de la neuroprotección

La Sociedad de EM actualmente está invirtiendo en algunos emocionantes proyectos de neuroprotección:

Prueba de MS SMART

MS SMART es un ensayo de tres años de fase 2 que comenzó a reclutar en 2015. Es cofinanciado por la Sociedad de EM y es el primer ensayo de este tipo. A diferencia de la mayoría de los ensayos que intentan estudiar la eficacia de un solo fármaco, MS SMART probará la eficacia de tres fármacos que tienen potencial para ser neuroprotectores en las personas con EM secundaria progresiva. Para ello, los participantes se dividirán en cuatro grupos para el ensayo. Cada grupo recibirá uno de los tres fármacos – amilorida, fluoxetina y riluzol – o un placebo.

Los efectos neuroprotectores de estos tres fármacos se evaluarán midiendo la tasa de atrofia cerebral (encogimiento) a través de exploraciones de resonancia magnética. Como el encogimiento del cerebro es el efecto del daño tisular en la EM, los investigadores están buscando ver si los tres fármacos probados previenen o reducen este daño durante el ensayo.

El ensayo de tres años probará la seguridad y eficacia de tres fármacos diferentes contra un fármaco ( placebo ):

  • Amilorida (con licencia para tratar enfermedades del corazón)
  • Fluoxetina (con licencia para la depresión)
  • Riluzole (con licencia para tratar MND)

Los tres fármacos han demostrado el potencial para proteger los nervios de los daños, lo que podría detener o retardar la progresión de la discapacidad.

MS-SMART está dirigido por el Dr. Jeremy Chataway en UCL (University College de Londres) y el profesor Siddharthan Chandran en la Universidad de Edimburgo. MS-SMART costará £ 2,7 millones, e involucrar a 440 personas con MS secundaria progresiva.

Hasta 15 sitios de prueba en ciudades y pueblos de Escocia e Inglaterra estarán involucrados y los participantes serán monitoreados por dos años usando exploraciones de MRI y otras medidas clínicas para detectar signos de progresión de la EM.

Entender los mecanismos de neuroprotección

En 2014, se demostró que la simvastatina frenaba el empeoramiento de la discapacidad en las personas con EM progresiva secundaria en un ensayo clínico de fase 2. Simvastatina es un miembro de la familia de estatinas que se utiliza para tratar el colesterol alto que se ha demostrado que tienen efectos anti-inflamatorios y neuroprotectores. Lo que aún no sabemos es cómo simvastatina está teniendo estos efectos en la EM. Entender esto ayudaría a informar los ensayos clínicos futuros. También ayudaría a desarrollar nuevos tratamientos que funcionen de manera similar.

La Sociedad de EM actualmente financia un proyecto basado en la RM que tiene como objetivo responder a esta pregunta. Este estudio utilizará técnicas de imagen avanzadas para observar los cambios en el cerebro de las personas con EM secundaria progresiva que reciben simvastatina en comparación con las que reciben un placebo.

Es el primer ensayo clínico positivo de una droga que podría retardar o detener la progresión de la discapacidad.

Se llevó a cabo un ensayo en fase 2 de altas dosis de simvastatina (las personas recibieron 80 mg por día), tras el reclutamiento de 140 personas con EM secundaria progresiva . Los participantes fueron todos asignados al azar a recibir la simvastatina o un fármaco ficticio en un período de 2 años, .

¿Qué fue lo que midió el ensayo?

Todos nuestros cerebros se contraen a un ritmo muy lento, pero en la EM ocurre más rápidamente. Esta contracción, o atrofia como la llamamos, está relacionada con la progresión de la EM y la discapacidad. Hemos sido capaces de capturar la atrofia cerebral con una resonancia magnética especializada, dándonos una medida de encogimiento del cerebro con el tiempo.

Entonces, ¿qué mostraron los resultados?

Lo que hace que este ensayo sea diferente es que hemos demostrado un efecto claro y medible en la exploración de MRI. Las personas que tomaban simvastatina mostraron en promedio una reducción del 43% en la atrofia cerebral en comparación con las personas que recibieron placebo .

También se vieron indicios tempranos de un verdadero efecto sobre la progresión de la enfermedad.

Este es uno de los primeros ensayos clínicos de etapa media en la EM progresiva que muestra un beneficio real. La simvastatina parece tener propiedades antiinflamatorias y protectoras de las células, lo que podría ayudar a proteger las fibras nerviosas de los daños.

¿Qué podría significar esto para las personas con EM progresiva secundaria?

Las personas con esclerosis múltiple progresiva están en la necesidad desesperada de tratamientos, pero hasta el momento no hay ningún tratamiento que  halla demostrado que frena la progresión de la EM. Pero con la simvastatina, por primera vez podríamos tener una droga que tiene un efecto anti-progresivo.

Eso es una gran noticia  pero ¿qué pasa con los efectos secundarios ?

En realidad encontramos que la simvastatina es muy segura y bien tolerada en el ensayo. Sin embargo, necesitamos más ensayos clínicos con más participantes antes de que podamos decir con certeza cuáles son los riesgos para las personas con EM.

Identificación de moléculas clave en la neuroprotección

Se están llevando a cabo investigaciones sobre nuevas moléculas que se cree que están implicadas en la neuroprotección. Encontrar moléculas que promuevan o deterioren la neuroprotección y comprendan cómo funcionan, les da a los investigadores el potencial de diseñar terapias para prevenir daños a los nervios. BHDPC es una de esas moléculas. Anteriormente se encontró que prevenir la muerte nerviosa inducida químicamente en modelos animales.

Un proyecto de prevención de daños financiado por la sociedad de EM, está probando si BHDPC puede proteger a la mielina y las células nerviosas de los daños en un modelo animal de la EM. Esto permitirá a los investigadores a ver si BHDPC u otras moléculas que funcionan de manera similar sería eficaz neuroprotector tratamientos para las personas con EM.

3-Inmunomodulación

Ahora tenemos 11 terapias modificadoras de la enfermedad (DMT) que pueden modificar el comportamiento de las células inmunitarias para evitar que ataquen a la mielina. Aunque es eficaz para la EM recidivante, ninguno de los DMT con licencia ha demostrado ser beneficioso para las personas con EM progresiva.

Sin embargo, en octubre de 2015 se anunció el primer resultado positivo de la prueba de fase 3 para las personas con EM progresiva primaria , que probaron un fármaco llamado ocrelizumab .

Ocrelizumab se dirige a las células B (un tipo de célula inmunológica) y por lo tanto es el primer fármaco de su clase que tiene resultados prometedores para la EM progresiva.

Ocrelizumab puede retardar la progresión de la EM, de acuerdo con los resultados de sus ensayos de fase 3.

Es el primer tratamiento que puede frenar el avance de la EM primaria progresiva . También puede tratar la EM recidivante.

¿Qué es ocrelizumab?

Ocrelizumab es un tratamiento de infusión intravenosa que ha sido desarrollado por Roche.

En marzo de 2017, el ocrelizumab fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) como tratamiento para la EM recurrente y progresiva primaria progresiva.

Se está revisando la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), y se espera una decisión en otoño de 2017.

Fase actual del ensayo : En revisión por EMA

Tipo de EM : EM primaria progresiva y recidivante

¿Cómo funciona ocrelizumab?

Ocrelizumab trabaja dirigiéndose a un tipo de célula inmune (llamada célula B). Esto ayuda a reducir la respuesta inmune al impedir que estas células ataquen y dañen la mielina .

¿Cómo se toma ocrelizumab?

El ocrelizumab se toma como una infusión intravenosa cada seis meses.

Últimas investigaciones

  EM recidivante

Dos ensayos de fase 3 (OPERA I y OPERA II) han demostrado que el ocrelizumab reduce las tasas anuales de recaída en torno al 46% en comparación con el interferón beta después de dos años. El tratamiento también reduce la progresión de la discapacidad clínica en un 40%, medida por la escala de estado de discapacidad expandida ( EDSS ).

Los ensayos involucraron a más de 1.600 personas con EM recidivante. El ensayo también encontró que alrededor del 50% de las personas que tomaban ocrelizumab no había evidencia de actividad de la enfermedad (NEDA) tanto en la OPERA I como en la OPERA II. Esto se comparó con el 25-30% de las personas que toman interferón beta.

NEDA se define como ninguna recaída, ninguna progresión confirmada de la discapacidad medida por EDSS, y ninguna lesión nueva o de agrandamiento.

Los resultados se publicaron en diciembre de 2016.

  EM primaria progresiva

Un ensayo de fase 3 (ORATORIO) comenzó en 2011 para probar el ocrelizumab frente a placebo en 732 personas con EM primaria progresiva. Esto implicó dos infusiones con 14 días de diferencia en cada ciclo de tratamiento.

Los resultados publicados en diciembre mostraron que el tratamiento con ocrelizumab redujo el riesgo de progresión de la discapacidad. El porcentaje de personas con EM progresiva primaria que tuvieron progresión de la discapacidad (medida por EDSS) después de 24 semanas disminuyó de 36% sin tratamiento a 30% con ocrelizumab.

Aquellos que tomaron el fármaco obtuvieron mejores resultados en el tiempo necesario para caminar 25 pies y el ocrelizumab también redujo la tasa de atrofia cerebral (encogimiento) mostrada en una resonancia magnética.

Investigaciones anteriores

Un ensayo clínico de fase 2 probó los beneficios de dos dosis de ocrelizumab contra el interferón beta y el placebo para 218 personas con EM recidivante.

Ocrelizumab redujo el número de recaídas en alrededor del 75% y el número de lesiones activas (medida por la RM) en alrededor de 90 en comparación con el placebo durante 24 semanas. Las personas que tomaron ocrelizumab también tuvieron significativamente menos recaídas que las que tomaron interferón beta.

Estos beneficios se mantuvieron en el grupo que continuó tomando ocrelizumab durante 96 semanas.

¿Cuáles son los efectos secundarios de ocrelizumab?

Ninguno de los ensayos de fase 3 informó efectos secundarios adversos inesperados. En ORATORIO, la incidencia de efectos secundarios fue similar al placebo y en OPERA I y II, fueron similares a los observados en las personas que tomaron interferón beta.

En el ensayo de remisión recurrente de fase 2, los efectos secundarios serios fueron raros y fueron comparables para todos los grupos. Un paciente falleció en el grupo con dosis altas de ocrelizumab, pero no estaba claro si estaba conectado con ocrelizumab.

Sin embargo, se necesitan estudios a largo plazo para entender el perfil completo de seguridad del ocrelizumab. El debilitamiento del sistema inmunológico aumenta el riesgo de infección y de cáncer, y se ha aconsejado a los médicos que se mantengan vigilantes .

Ocrelizumab también se ha investigado como un tratamiento para la artritis reumatoide y el lupus eritematoso, pero los estudios fueron interrumpidos debido al número de infecciones que experimentaron los participantes.

¿Cómo se compara ocrelizumab con las terapias actuales?

El ensayo de fase 3 para la EM recidivante mostró que el ocrelizumab redujo significativamente la tasa de recaída anual y la progresión de la discapacidad clínica en comparación con el interferón beta.

¿Cuándo estará disponible el ocrelizumab?

En julio de 2016, Roche presentó una solicitud de licencia a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), organismo encargado de licenciar los medicamentos en Europa. La EMA ha aceptado esta aplicación y actualmente está revisando los datos.

Esperamos que se anuncie una decisión a finales de 2017.

En marzo de 2017, el ocrelizumab fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) como tratamiento para la EM recurrente y progresiva primaria progresiva.

Nuevo fármaco ha demostrado retardar la progresión en EM secundaria progresiva

En septiembre de 2016, se anunciaron los resultados del ensayo de fase 3 para el siponimod en la EM progresiva secundaria. El estudio EXPAND incluyó a 1.651 personas con EM secundaria progresiva. En este ensayo se encontró que el siponimod reduce el riesgo de progresión de la discapacidad en un 21% en comparación con el placebo. Siponimod también redujo significativamente la tasa de atrofia cerebral (encogimiento) y el número de recaídas experimentado. Este es el ensayo más grande de un tratamiento para MS secundaria progresiva hasta el momento.

Siponimod puede ralentizar la progresión de la MS progresiva secundaria , según los resultados del ensayo EXPAND.

El ensayo incluyó a 1.651 personas con MS secundaria progresiva. En este ensayo se encontró que el siponimod reduce el riesgo de progresión de la discapacidad en un 21% en comparación con el placebo . La progresión de la discapacidad se midió utilizando la escala de estado de discapacidad expandida ( EDSS ).

Siponimod también redujo significativamente la tasa de atrofia cerebral (encogimiento) y el número de recaídas experimentado.

Este es el ensayo más grande de un tratamiento para EM secundaria progresiva hasta el momento.

¿Cómo funciona el siponimod?

El Siponimod actúa deteniendo ciertos tipos de células inmunitarias, llamadas células B y T, de entrar en el cerebro y la médula espinal, donde pueden causar daño al recubrimiento de mielina protector alrededor de los nervios. Es una tableta que se toma una vez al día.

Próximos pasos

Novartis, la compañía farmacéutica que desarrolla siponimod, ha dicho que ahora terminará de analizar los resultados y los publicará en una revista científica. También están planeando consultar con las autoridades de salud sobre los próximos pasos para este tratamiento.

Para que el siponimod esté disponible para las personas con EM secundaria progresiva, estos resultados deberán ser presentados a la Agencia Europea de Medicamentos para comenzar el proceso de licenciamiento. El tratamiento será evaluado por el Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia en el Cuidado ( NICE ), que decidirá si hacer este tratamiento disponible en el NHS en Inglaterra y Gales.

4- Células madre

Las células madre podrían potencialmente cambiar la forma en que el sistema inmune se comporta, reparar o reemplazar el tejido dañado, o proteger las células nerviosas de daños.

Terapia con células madre

Las terapias con células madre están siendo investigadas por su efecto sobre el sistema inmunológico en las personas con EM.

La mayoría de las células del cuerpo, como la piel o las células nerviosas, sólo pueden llevar a cabo funciones muy específicas y se denominan células especializadas. Las células madre son diferentes porque poseen dos características únicas; La capacidad de hacer muchas copias de sí mismos (auto-renovación) y producir células especializadas como células de la piel, células inmunes o células nerviosas (diferenciación).

Las células madre pluripotentes (PSCs) a veces se llaman células madre “verdaderas” o “embrionarias” porque pueden convertirse en casi cualquier tipo de célula en el cuerpo. Después del desarrollo embrionario dejamos de producir estos tipos de células madre naturalmente, pero mantenemos una variedad de células madre especializadas.

En 2006, los investigadores demostraron que era posible, en el laboratorio al menos, convertir las células adultas en células madre pluripotentes.

Las células madre hematopoyéticas (HSC) son un tipo de células madre adultas hechas en la médula ósea , que tienen la capacidad de producir las diferentes células que se encuentran en la sangre, incluyendo las células inmunes.

Las células madre mesenquimales (MSC) se encuentran en muchas partes del cuerpo y generalmente se toman de la médula ósea, piel y tejido graso. Pueden producir muchos tipos diferentes de células, incluyendo músculo y cartílago.

¿Qué tratamientos de células madre se están investigando para la EM?

Debido a que las células madre tienen la capacidad de auto-renovación y su capacidad única para producir otros tipos de células, tienen el potencial de ayudar a tratar la EM.

Trasplante Autólogo de Células Madre Hematopoyéticas (AHSCT)

AHSCT está siendo investigado como un tratamiento para las condiciones mediadas por inmunidad severa, como la EM. El procedimiento implica la eliminación de las células inmunes dañinas que atacan el cerebro y la médula espinal en la EM, y luego utiliza las propias células madre de una persona para re-crecer eficazmente el sistema inmunológico. El objetivo es que reiniciar el sistema inmunológico de esta manera evitará más daño en el cerebro y la médula espinal.

Por lo tanto, la AHSCT se encuentra junto a las Terapias Modificadoras de Enfermedades (DMT) existentes para las formas recidivantes de EM, pero es poco probable que beneficie a las personas con esclerosis múltiple progresiva porque las células madre hematopoyéticas no tienen la capacidad de cambiar o regenerar los nervios permanentemente dañados.

Aunque sólo se ha probado en un pequeño número de personas hasta ahora, AHSCT ha demostrado cierto éxito, sobre todo en las formas agresivas de la EM recidivante.

AHSCT

¿Qué sucede en HSCT para las personas con EM?

AHSCT es un tratamiento intensivo de quimioterapia para la EM. Su objetivo es detener el daño causado por la esclerosis múltiple, eliminando y regenerando su sistema inmunológico, utilizando sus células madre .

¿Para quién es?

Los resultados han demostrado que el AHSCT es más eficaz para las personas:

  • Con signos de inflamación activa en su sistema nervioso central , como se ve en una resonancia magnética .
  • Que recientemente han experimentado sus primeros síntomas.
  • Sin discapacidad significativa.

Esto incluirá principalmente a las personas con EM recidivante altamente activa que están teniendo recaídas a pesar de tomar terapias modificadoras de la enfermedad (DMTs) . Si alguien tiene EM progresiva y todavía tiene inflamación activa, puede ser capaz de detener o retardarla. Pero no puede revertir el daño que ya se ha hecho.

Desafortunadamente, se ha demostrado que el AHSCT es menos eficaz para las personas con EM progresiva que no experimentan inflamación.

¿Cómo funciona el AHSCT?

AHSCT tiene como objetivo “restablecer” el sistema inmunológico para detener su ataque al sistema nervioso central. Utiliza la quimioterapia para eliminar las células inmunes dañinas y reconstruir el sistema inmunológico utilizando un tipo de células madre que se encuentra en la médula ósea .

Las células madre hematopoyéticas utilizadas en el tratamiento pueden producir todas las células diferentes en su sangre, incluyendo las células inmunes. Sin embargo, no pueden regenerar los nervios permanentemente dañados u otras partes del cerebro y la médula espinal.

Terapia de Células Madre Mesenquimales (MSCT)

Las células madre mesenquimales se encuentran en muchas partes del cuerpo y generalmente se toman de médula ósea, piel y tejido graso. Pueden producir muchos tipos diferentes de células, incluyendo músculo y cartílago, y hay algunas pruebas que sugieren que podrían ayudar a promover la remielinización y tener un efecto positivo en el sistema inmunológico .

La terapia con células madre mesenquimales está siendo investigada como un tratamiento para la EM. La investigación se encuentra actualmente en una fase temprana, y se centra principalmente en la seguridad.

Las células madre mesenquimales (MSC) se encuentran en muchas partes del cuerpo y generalmente se toman de la médula ósea , piel y tejido graso. Pueden producir muchos tipos diferentes de células, incluyendo músculo y cartílago, y hay algunas pruebas que sugieren que podrían ayudar a promover la reparación de la mielina y tener un efecto positivo en el sistema inmunológico.

MSCT para la EM – ¿qué sabemos?

Los investigadores están explorando el potencial de la terapia de células madre mesenquimales para proteger los nervios de los daños y para fomentar la reparación de los daños existentes. Varios estudios piloto han investigado la seguridad y la eficacia de la MSCT. Estos estudios han puesto de relieve una serie de efectos secundarios de menor importancia, y han revelado algunos resultados prometedores temprana

MSCT implica aislar MSCs de la médula ósea. Estas células se multiplican en el laboratorio y se infunden de nuevo en la sangre o el líquido que rodea la médula espinal de la persona sometida a terapia.

Resultados prometedores en un modelo  de ratón con EM

Un estudio inicial examinó las MSC encontradas en el tejido graso de los ratones como una herramienta para el trasplante en la EM. Al trasplantar estas células madre a ratones con una forma experimental de EM, se redujeron los marcadores de inflamación en la médula espinal y el cerebro. Esto sigue a la investigación que demostró que la terapia de MSC redujo la inflamación haciendo el sistema inmune menos activo.

Los investigadores también han demostrado que dar MSCs a un modelo de ratón con EM puede proteger los nervios de daños y ayudar a reducir la gravedad de la condición. En este estudio, la tasa de pérdida de nervio se redujo en los ratones que recibieron MSC.

Resultados de los ensayos clínicos

Un número de estudios clínicos tempranos han investigado la seguridad de aislar, cultivar y reinyectar las propias MSCs de alguien. Estos estudios han proporcionado pruebas de la seguridad y tolerabilidad de la terapia MSC, con sólo una serie de efectos secundarios de menor importancia.

Un estudio piloto temprano involucró a diez personas con EM progresiva . Los investigadores probaron la seguridad de la eficacia de la inyección de MSC en el líquido que rodea la médula espinal (inyección intratecal). Un año después de la terapia, una persona había experimentado una mejoría en la discapacidad según la escala de la Escala de Escala Expandida de Discapacidad ( EDSS ). Cuatro personas no vieron ningún cambio en su nivel de discapacidad, y cinco personas experimentaron un empeoramiento de la discapacidad. Los investigadores informaron que, si bien este estudio destacó la viabilidad de este tratamiento, se necesitan estudios más amplios para probar más plenamente la eficacia de la terapia MSC.

En 2012 se publicaron los resultados de un pequeño estudio de fase 2 . Este estudio incluyó a 10 personas con EM secundaria progresiva , y los investigadores encontraron que el tratamiento con MSCs llevó a una mejora en la claridad visual (agudeza) y la velocidad a la que los mensajes fueron enviados de ojo a cerebro. Estos resultados sugieren que el tratamiento puede ser neuroprotector. El tratamiento fue bien tolerado, sin eventos adversos graves reportados.

El futuro del MSCT para la EM

La Sociedad de EM está financiando una serie de proyectos de investigación, algunos de los cuales están cofinanciados con la Fundación de Células Madre del Reino Unido. Estos incluyen el ensayo clínico STREAMS de MSCT para personas con EM, que es parte del programa internacional MESEMS que evalúa esta opción de tratamiento.

El ensayo MESEMS

El ensayo MESEMS es un ensayo internacional multicéntrico que investiga si el tratamiento autólogo con MSC es seguro y eficaz para las personas con formas recurrentes o progresivas de EM. Como parte de este estudio, estamos apoyando una fase 2 de ensayos en el Imperial College de Londres (STREAMS) para probar si el tratamiento temprano con MSC es más eficaz que el tratamiento posterior. El ensayo STREAMS involucrará a 15 personas con EM recurrente, secundaria progresiva o primaria progresiva , con evidencia de inflamación en una resonancia magnética (al menos una lesión activa).

Los investigadores pondrán a prueba si el tratamiento es seguro y si es eficaz para reducir el número de nuevas lesiones activas como se ve en las imágenes de resonancia magnética. El estudio concluirá en 2017.

 

Reparación de mielina

En la EM es la capa de mielina protectora que rodea las fibras nerviosas que inicialmente es dañada por el sistema inmunológico. Las células madre especializadas en el cerebro pueden generar células productoras de mielina que están involucradas en la reparación de la mielina. Una mayor comprensión de cómo este proceso se lleva a cabo en el cuerpo podría ayudar a los científicos a desarrollar nuevos tratamientos que pueden promover la reparación de la mielina.

La pérdida de mielina en personas con EM puede dejar las fibras nerviosas expuestas y pueden resultar dañadas. Esto puede conducir a los síntomas de incapacidad asociados con la EM porque estos nervios dañados no pueden ser reparados o reemplazados por el cuerpo.

Los investigadores esperan que las células madre eventualmente podrían ser útiles para reemplazar los nervios perdidos, sin embargo, en el momento en que esto está muy lejos y mucho más investigación debe llevarse a cabo para explorar esta posibilidad.

 

¿Qué investigación de células madre estan apoyando?

La Sociedad de EM está financiando una serie de proyectos de investigación, algunos de los cuales están cofinanciados con la Fundación de Células Madre del Reino Unido. Estos incluyen el ensayo clínico STREAMS de la terapia de células madre meseníquicas para las personas con EM. Este ensayo forma parte del programa internacional MESEMS.

Actualmente estan financiando un proyecto de células madre mesenquimales para investigar cómo MSC interactuan y afectan a las células del sistema inmunológico en las personas con EM secundaria progresiva . Los investigadores compararán estas interacciones con las observadas en personas sin EM. Este proyecto  ayudará a comprender mejor la forma en que funcionan las células madre mesenquimales y cómo pueden ser beneficiosas como tratamiento para las personas con EM.

También han financiado un proyecto que analizó el impacto que tiene AHSCT en el sistema inmunológico. Los investigadores buscaron diferencias en el sistema inmunológico de las personas con EM antes y después de AHSCT. Este proyecto nos ayudará a entender mejor cómo el AHSCT puede reducir el daño visto en la EM.

 

Fuente: Ms society

 

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